2021年XNUMX月：ベルズティファン（Welireg、Merck）低酸素誘導因子阻害剤であり、関連する腎細胞癌（RCC）、中枢神経系（CNS）血管芽腫、または膵臓神経内分泌腫瘍の治療を必要とするフォン・ヒッペル・リンダウ病の成人患者に対して食品医薬品局によって承認されています。 (pNET) ですが、すぐに手術を行う必要はありません。
ベルズティファンは、進行中の非盲検臨床研究である研究61（NCT004）において、VHL生殖細胞系列変化と腎臓に限局した少なくとも03401788つの検出可能な固形腫瘍に基づいて診断されたVHL関連RCC（VHL-RCC）患者120人を対象に研究された。 CNS血管芽腫やpNETなど、他のVHL関連悪性腫瘍を患う患者も登録された。 疾患が進行するか耐えられない毒性が発現するまで、ベルズティファン XNUMX mg を XNUMX 日 XNUMX 回患者に投与しました。
全奏効率（ORR）は、放射線学的評価によって定義され、RECIST v1.1を使用した独立審査委員会によって評価された主要な有効性評価項目でした。 反応期間 (DoR) と反応までの時間は、他の 49 つの有効性目標 (TTR) でした。 VHL関連RCC患者では、ORRが95％（36％CI：62、18）でした。 反応があったすべての VHL-RCC 患者は、治療開始後少なくとも 56 か月間追跡されました。 DoR 中央値は満たされていませんでした。 回答者の 12% は DoR が 8 か月未満、平均 TTR が 24 か月でした。 測定可能なCNS血管芽腫を有する63人の患者のORRは12パーセントであり、他のVHL関連の非RCC悪性腫瘍を有する患者では、測定可能なpNETを有する83人の患者のORRは12パーセントであった。 CNS血管芽腫とpNETではDoR中央値を満たしておらず、それぞれ患者の73％と50％で奏効期間がXNUMXカ月未満であった。
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took ベルズティファン. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
ベルズティファンは、食事の有無にかかわらず、120 日 XNUMX 回、XNUMX mg の用量で服用する必要があります。
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