月2022： アバタセプト（ブリストルマイヤーズスクイブカンパニー、オレンシア）一致または2つの対立遺伝子から造血幹細胞移植（HSCT）を受けている1歳以上の成人および小児患者における急性移植片対宿主病（aGVHD）の予防のために食品医薬品局によって承認されています-不一致の無関係なドナー。 これは、FDAによって承認されたaGVHDの最初の治療法です。 実世界のデータ（RWD）は、臨床的有効性を判断するためにアプリケーションで使用されました。 RWDは、実世界の証拠（RWE）を提供するために、レジストリデータを含む多くのソースから体系的に収集された臨床データを指します。
1つの調査では、一致またはXNUMXつの対立遺伝子不一致の無関係のドナーからHSCTを受けたXNUMX歳以上の子供が有効性について調べられました。
GVHD-1（NCT 01743131）は、ランダム化（1：1）二重盲検プラセボ対照臨床試験であり、患者は8/8のヒト白血球抗原（HLA）を投与された後、CNIおよびMTXと組み合わせてアバタセプトまたはプラセボを投与されました。 ）-一致したHSCT。 重度（グレードIII-IV）のaGVHDを含まない生存率は、移植後180日目にプラセボを投与された患者と比較してオレンシアを投与された患者では有意に改善されませんでした（HR 0.55;95パーセントCI0.26、1.18）、 HSCT後の180は、アバタセプトを投与された患者では97％（95％CI：89％、99％）でしたが、患者（HR 84; 95％CI：73、91）では0.33％（95％CI：0.12％、0.93％）でした。 ）。 HSCT後180日目で、アバタセプトを投与された患者のaGVHDを伴わない中等度から重度（グレードII-IV）の生存率は、50％（95％CI）と比較して38％（61％CI：32％、95％）でした。 ：プラセボを投与された患者の場合は21％、43％）（HR 0.54; 95％CI：0.35、0.83）。
2年から7年の間にHLA適合HSCTの8つのうち2011つを受けた患者を対象とした国際血液骨髄移植研究センター（CIBMTR）のデータに基づく臨床分析であるGVHD-2018は、有効性のより多くの証拠を明らかにしました。 aGVHDの予防のためにCNIおよびMTXと組み合わせてアバタセプトで治療された54人の患者の結果を、CNIおよびMTXのみで治療されたCIBMTRレジストリからランダムに選択された162人の患者と比較しました。 CNIおよびMTXと組み合わせてアバタセプトを投与された患者のOS率は、HSCT後98日目で95％（78％CI：100％、180％）でしたが、患者のOS率は75％（95％CI：67％、82％）でした。 CNIとMTXだけを受け取った人。
貧血、高血圧、CMV再活性化/ CMV感染、発熱、肺炎、鼻血、CD4細胞の減少、高マグネシウム血症、および急性腎障害は、aGVHDの予防のためのアバタセプトの最も一般的な副作用（XNUMXパーセント）です。 アバタセプトを投与されている患者は、治療開始前とその後XNUMXか月間、エプスタインバーウイルス感染症の抗ウイルス予防を行い、サイトメガロウイルス感染症/再活性化を監視する必要があります。
推奨されるアバタセプトの投与量は、患者の年齢に基づいて決定され、処方資料に記載されています。 オレンシアの処方情報は完全に入手可能です。
このレビューの実施には、FDA腫瘍学センターオブエクセレンスの取り組みであるProjectOrbisが使用されました。 Project Orbisは、世界中のパートナーが腫瘍治療薬を同時に提出およびレビューするためのメカニズムを作成します。 FDAは、カナダ保健省、スイス医薬品局、およびイスラエルの保健省と協力してこのレビューに取り組みました。 他の規制機関はまだ申請を検討しています。
