Novembre 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration per l'uso in persone con neoplasie mieloidi/linfoidi (MLN) recidivanti o refrattarie che hanno un recettore 1 del fattore di crescita dei fibroblasti alterato (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), uno studio multicentrico in aperto, a braccio singolo con 28 pazienti con MLN recidivanti o refrattari con riarrangiamento di FGFR1, ha valutato l'efficacia. I pazienti che soddisfacevano i criteri di ammissibilità erano non idonei o avevano avuto una recidiva in seguito al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) o a un trattamento modificante la malattia (ad esempio, chemioterapia). Pemigatinib è stato somministrato finché la malattia non è progredita, la tossicità è diventata intollerabile o i pazienti hanno potuto ricevere un allo-HSCT.
I dati demografici selezionati e le caratteristiche di base includevano quanto segue: 64% donne; 68% bianco; 3.6% nero o afroamericano; 11% asiatici; 3.6% indiani d'America/nativi dell'Alaska; e 88% di performance status ECOG pari a 0 o 1. L'età mediana era di 65 anni (intervallo da 39 a 78); 3.6% nero o afroamericano; 68% bianco; e il 68% bianco.
Sulla base dei tassi di risposta completa (CR) che soddisfacevano i criteri di risposta specifici per il tipo di malattia morfologica, è stata determinata l'efficacia. 14 dei 18 pazienti con malattia extramidollare (EMD) e fase cronica nel midollo (78%; IC 95%: 52, 94) hanno ottenuto la remissione completa (CR). Il numero medio di giorni alla CR era 104. (intervallo, da 44 a 435). Il tempo mediano (da 1+ a 988+ giorni) non è stato raggiunto. Due dei quattro pazienti che avevano una fase blastica nel midollo con o senza EMD (durata: 1+ e 94 giorni) erano in remissione. Uno dei tre pazienti che avevano solo EMD ha avuto una CR (della durata di oltre 64 giorni). Il tasso di risposta citogenetica completa per tutti i 28 pazienti, inclusi 3 senza malattia morfologica, è stato del 79% (22/28; IC 95%: 59, 92).
Iperfosfatemia, tossicità ungueale, alopecia, stomatite, diarrea, secchezza oculare, affaticamento, eruzione cutanea, anemia, costipazione, secchezza delle fauci, epistassi, distacco sieroso della retina, dolore alle estremità, diminuzione dell'appetito, pelle secca, dispepsia, mal di schiena, nausea, visione offuscata, edema periferico e capogiro sono state le reazioni avverse più frequenti (20%) riscontrate dai pazienti.
Fosfato ridotto, linfociti ridotti, leucociti ridotti, piastrine ridotte, alanina aminotransferasi elevata e neutrofili ridotti erano le anomalie di laboratorio di Grado 3 o 4 più frequenti (10%).
Si consiglia di assumere 13.5 mg di pemigatinib una volta al giorno fino alla progressione della malattia o fino alla comparsa di tossicità intollerabile.
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