2022 settembre: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) è stato approvato dalla Food and Drug Administration per l'uso in pazienti pediatrici con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) di età inferiore a 1 anno e che hanno fallito una o più linee di terapia sistemica. La soluzione orale, le pillole e le capsule sono esempi di formulazioni.
L'efficacia di ibrutinib è stata valutata in iMAGINE (NCT03790332), uno studio in aperto, multicentrico, a braccio singolo per bambini e giovani adulti con cGVHD moderata o grave. I partecipanti avevano un'età compresa tra 1 anno e meno di 22 anni. 47 pazienti hanno avuto bisogno di un trattamento aggiuntivo dopo che una o più linee di farmaci sistemici hanno fallito e sono stati arruolati nello studio. Se il coinvolgimento genitourinario in un singolo organo era l'unico segno di cGVHD, i pazienti venivano esclusi.
L'età media dei pazienti era di 13 anni (range, da 1 a 19). I seguenti sono alcuni dei dati demografici dei 47 pazienti: il 70% della popolazione è di sesso maschile, il 36% è bianco, il 9% è nero o afroamericano e il 55% non è denunciato.
Il tasso di risposta globale (ORR) fino alla settimana 25 è servito come indicatore di esito primario dell'efficacia. Secondo i 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria, ORR include risposte complete o parziali. Entro la settimana 25, l'ORR aveva raggiunto il 60% (IC 95%: 44, 74). Il tempo medio necessario per la risposta è stato di 5.3 mesi (IC 95%: 2.8, 8.8). La durata mediana della cGVHD è stata di 14.8 mesi (IC 95%: 4.6, non valutabile) dalla prima risposta alla morte o ai nuovi trattamenti sistemici.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
La dose raccomandata di IMBRUVICA è di 420 mg per via orale una volta al giorno per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con cGVHD e 240 mg/m2 per via orale una volta al giorno (fino a una dose di 420 mg) per i pazienti di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con cGVHD , fino a progressione di cGVHD, recidiva di un tumore maligno sottostante o tossicità inaccettabile.
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