Novembre 2023: La Food and Drug Administration ha approvato HEPZATO KIT (melfalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) come trattamento diretto al fegato per pazienti adulti con melanoma uveale che presentano metastasi epatiche non resecabili che colpiscono meno del 50% del fegato e nessuna malattia extraepatica o malattia extraepatica limitata al polmone, alle ossa, ai linfonodi o ai tessuti sottocutanei e che può essere
Nello studio FOCUS (NCT02678572), 91 persone con melanoma uveale e metastasi epatiche che non potevano essere rimosse hanno preso parte a un esperimento in aperto a braccio singolo per vedere l'efficacia del trattamento. Se la parte più pericolosa del melanoma uveale provenisse dal fegato e la malattia al di fuori del fegato potesse essere trattata con radioterapia o intervento chirurgico, allora qualche malattia al di fuori del fegato potrebbe trovarsi nel polmone, nei linfonodi, nelle ossa o sotto la pelle . Motivi importanti per non essere idonei erano avere metastasi in almeno il 50% del parenchima epatico, avere cirrosi di Child-Pugh di classe B o C o avere epatite B o C.
I modi principali per misurare il funzionamento di qualcosa erano il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la durata della risposta (DoR), che sono stati decisi da un comitato di revisione centrale equo utilizzando RECIST v1.1. Il DoR mediano è stato di 14 mesi (IC al 95%: 8.3, 17.7) e l'ORR è stato del 36.3% (IC al 95%: 26.4, 47).
Melfalan (HEPZATO) viene infuso nell'arteria epatica ogni 6-8 settimane per un massimo di 6 infusioni utilizzando il sistema di rilascio epatico (HDS), un componente del dispositivo. Basandosi sul peso corporeo ideale, la dose suggerita di melfalan è di 3 mg/kg, con una dose massima di 220 mg in un’unica terapia.
Nel materiale di prescrizione del KIT HEPZATO è presente un boxed warning relativo a gravi conseguenze peri-procedurali, quali sanguinamento, danni al fegato ed eventi tromboembolici. Nel materiale di prescrizione è incluso anche un box warning riguardante la mielosoppressione e il rischio di gravi infezioni, emorragie o anemia sintomatica.
A causa del rischio di gravi conseguenze peri-procedurali quali eventi tromboembolici, danno epatocellulare ed emorragia, HEPZATO KIT è accessibile solo attraverso un programma limitato che rientra nella strategia di valutazione e mitigazione del rischio HEPZATO KIT.
Trombocitopenia, affaticamento, anemia, nausea, dolore muscoloscheletrico, leucopenia, dolore addominale, neutropenia, vomito, aumento dell'alanina aminotransferasi, tempo di tromboplastina parziale attivata prolungato, aumento dell'aspartato aminotransferasi, aumento della fosfatasi alcalina nel sangue e dispnea sono stati i più comuni (≥20%) reazioni avverse o anomalie di laboratorio.
HEPZATO e HEPZATO KIT sono controindicati nei pazienti con metastasi intracraniche attive o lesioni cerebrali con propensione al sanguinamento; insufficienza epatica, ipertensione portale o varici note a rischio di sanguinamento; intervento chirurgico o trattamento medico del fegato nelle 4 settimane precedenti; coagulopatia non correggibile, incapacità di sottoporsi in sicurezza all'anestesia generale, comprese condizioni cardiache attive comprese, ma non limitate a, sindromi coronariche instabili (angina instabile o grave o infarto miocardico), peggioramento o nuova insorgenza di insufficienza cardiaca congestizia, aritmie significative o grave malattia valvolare ; storia di allergie o ipersensibilità nota al melfalan; storia di allergie o ipersensibilità nota a un componente o materiale utilizzato all'interno del KIT HEPZATO, inclusa storia di allergia al lattice di gomma naturale; storia di allergia o ipersensibilità all'eparina o presenza di trombocitopenia indotta da eparina (HIT); e storia di grave reazione allergica al contrasto iodato non controllata dalla premedicazione con antistaminici e steroidi.
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