Novembre 2023: Per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a un anno affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) Ph+ in fase cronica (CP), di nuova diagnosi (ND) o resistenti o intolleranti (R/I) alla terapia precedente, la Food and Drug Administration ha approvato bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Inoltre, la FDA ha approvato una nuova forma di dosaggio in capsule con concentrazioni di 50 mg e 100 mg.
Lo studio BCHILD (NCT04258943) ha valutato l’efficacia di bosutinib in pazienti pediatrici affetti da LMC Ph+ in CP ND e LMC Ph+ in CP R/I. Lo studio era multicentrico, non randomizzato e in aperto, con gli obiettivi di determinare la dose raccomandata, stimare la sicurezza e la tollerabilità, valutare l'efficacia e valutare bosutinib farmacocinetica in questa popolazione di pazienti. Lo studio ha incluso 21 pazienti con LMC Ph+ ND in FC trattati con 300 mg/m2 una volta al giorno e 28 pazienti con LMC Ph+ R/I in CP trattati con bosutinib da 300 mg/m2 a 400 mg/m2 per via orale una volta al giorno.
La risposta citogenetica maggiore (MCyR), la risposta citogenetica completa (CCyR) e la risposta molecolare maggiore (MMR) erano i principali parametri di esito dell'efficacia. Le risposte citogenetiche maggiori (MCyR) e complete (CCyR) per i pazienti pediatrici con LMC Ph+ ND CP sono state rispettivamente del 76.2% (IC 95%: 52.8, 91.8) e 71.4% (IC 95%: 47.8, 88.7). 28.6% (IC 95%: 11.3; 52.3) era l’MMR e 14.2 mesi era il periodo di follow-up mediano (intervallo: 1.1; 26.3 mesi).
Le risposte citogenetiche maggiori (MCyR) e complete (CCyR) per i pazienti pediatrici con LMC Ph+ R/I in CP sono state rispettivamente dell'82.1% (IC 95%: 63.1, 93.9) e del 78.6% (IC 95%: 59, 91.7). Il 50% (IC 95%: 30.6; 69.4) era l’MMR. Due dei 14 pazienti che hanno raggiunto la MMR hanno perso la MMR dopo aver ricevuto il trattamento rispettivamente per 13.6 e 24.7 mesi. La mediana è stata un follow-up di 23.2 mesi (range: 1, 61.5 mesi).
Tra i pazienti pediatrici, diarrea, dolore addominale, vomito, nausea, eruzione cutanea, letargia, disfunzione epatica, mal di testa, piressia, diminuzione dell'appetito e costipazione sono stati gli effetti collaterali più frequentemente riportati (≥20%). Nei pazienti pediatrici, l'aumento della creatinina, l'aumento dell'alanina aminotransferasi o dell'aspartato aminotransferasi, la diminuzione della conta dei globuli bianchi e della diminuzione della conta piastrinica sono state le anomalie di laboratorio più diffuse che sono peggiorate rispetto al basale (≥45%).
Per i pazienti pediatrici affetti da LMC Ph+ ND, la dose raccomandata di bosutinib è di 300 mg/m2 per via orale una volta al giorno con il cibo; per i pazienti pediatrici affetti da LMC Ph+ R/I in CP, la dose raccomandata è di 400 mg/m2 per via orale una volta al giorno con il cibo. Il contenuto delle capsule può essere combinato con yogurt o salsa di mele per chi non è in grado di deglutirli.
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