Il 14 dicembre 2023 la Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione per belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) per i pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato (RCC) che hanno precedentemente ricevuto un recettore della morte programmata-1 (PD-1) ) o un inibitore del ligando di morte programmato 1 (PD-L1) e un inibitore della tirosina chinasi del fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF-TKI).
L'efficacia è stata valutata in LITESPARK-005 (NCT04195750), uno studio in cui 746 pazienti con carcinoma renale a cellule chiare localmente avanzato o metastatico non resecabile sono stati assegnati in modo casuale a diversi trattamenti dopo essere progrediti dopo un inibitore del checkpoint PD-1 o PD-L1 e un VEGF-TKI. . I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 1:1 a ricevere 120 mg di belzutifan o 10 mg di everolimus una volta al giorno. La randomizzazione è stata classificata in base al gruppo di rischio dell'International Metastatic RCC Database Consortium e alla quantità di VEGF-TKI precedenti.
Le misure primarie di efficacia erano la sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutata mediante revisione centrale indipendente in cieco e la sopravvivenza globale (OS).
Belzutifan ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a everolimus, con un rapporto di rischio di 0.75 (IC al 95%: 0.63, 0.90) e un valore p unilaterale di 0.0008. Le curve di Kaplan-Meier hanno mostrato rischi non proporzionali con stime mediane comparabili di sopravvivenza libera da progressione di 5.6 mesi (IC al 95%: 3.9, 7.0) nei pazienti belzutifan gruppo e 5.6 mesi (IC 95%: 4.8, 5.8) nel gruppo everolimus. Sebbene i dati sull’OS fossero incompleti nel presente studio, con il 59% dei decessi segnalati, non è stata rilevata alcuna tendenza negativa. Un esame dei sintomi riferiti dai pazienti e degli esiti funzionali ha indicato che belzutifan è stato meglio tollerato rispetto a everolimus.
Gli effetti avversi predominanti (incidenza ≥25%) osservati nei pazienti trattati con belzutifan includevano ridotti livelli di emoglobina, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, elevati livelli di creatinina, diminuzione della conta dei linfociti, elevati livelli di alanina aminotransferasi, ridotti livelli di sodio, elevati livelli di potassio e aumento di aspartato. livelli di aminotransferasi.
La dose suggerita di belzutifan è di 120 mg assunti per via orale una volta al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità intollerabile.
Cancro
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Alysha Mendossa
11 Maggio 2024
