2021 Ágúst: Matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkti idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) til meðhöndlunar á fullorðnum sjúklingum með endurtekið mergæxli eftir fjórar eða fleiri fyrri meðferðarlínur, þar á meðal ónæmisbælandi lyf, próteasómhemil og and-CD38 einstofna mótefni. Þetta er fyrsta frumubundin genameðferð við mergæxli sem hefur verið samþykkt af FDA.
Idecabtagene vicleucel er erfðabreyttur T-frumumeðferð sem miðar að B-frumuþroskamótefnavakanum (BCMA). Hver skammtur er sniðinn að eigin T-frumum sjúklingsins, sem eru teknar, erfðabreyttar og síðan settar aftur inn í sjúklinginn.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory mörg mergæxli who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ORR var 72 prósent (95 prósent CI: 62 prósent, 81 prósent), með 28 prósenta CR hlutfall (95 prósent CI 19 prósent, 38 prósent). Alls 65 prósent sjúklinga sem náðu CR voru í því í að minnsta kosti eitt ár.
Viðvörun í kassa fyrir cýtókínlosunarheilkenni (CRS), taugafræðileg eiturverkanir, blóðfrumna eitilfrumufrumumyndun/átfrumuvirkjunarheilkenni og viðvarandi frumufæð er innifalið á idecabtagene vicleucel merkimiðanum. CRS, sýkingar, þreyta, stoðkerfisverkir og gammaglóbúlínhækkun eru algengustu aukaverkanir idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel er með áhættumats- og mótvægisáætlun sem krefst þess að heilbrigðisstofnanir sem afgreiða lyfið séu sérstaklega vottaðar í viðurkenningu og stjórnun CRS og eiturverkanir á taugakerfi. FDA fyrirskipar fyrirtækinu að framkvæma athugunarrannsókn eftir markaðssetningu þar sem sjúklingar eru meðhöndlaðir með idecabtagene vicleucel til að meta langtímaöryggi.
300 til 460 106 CAR-jákvæðar T frumur eru leiðbeinandi skammtabil fyrir idecabtagene vicleucel.
Tilvísun: https://www.fda.gov/
Athugaðu upplýsingar hér:
