Matvæla- og lyfjaeftirlitið veitti pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly og Company) flýtt samþykki 1. desember 2023, fyrir fullorðna með langvarandi eitilfrumuhvítblæði eða lítið eitilfrumuæxli (CLL/SLL) sem hafa gengist undir að minnsta kosti tvær fyrri meðferðarlínur, þar á meðal BTK hemill og BCL-2 hemill.
Rannsóknin skoðaði hversu vel það virkaði í BRUIN (NCT03740529), alþjóðlegri, opinni, einarma, fjölhópa rannsókn með 108 einstaklingum sem höfðu CLL eða SLL og höfðu þegar fengið að minnsta kosti tvær aðrar meðferðir, þar á meðal BTK hemil og BCL-2 hemill. Sjúklingar gengust undir að meðaltali 5 fyrri meðferðarlínur, á bilinu 2 til 11. Sjötíu og sjö prósent sjúklinga hættu að nota fyrri BTK-hemilinn vegna óþolandi eða versnandi veikinda. Lyfið Pirtobrutinib var gefið til inntöku í 200 mg skömmtum einu sinni á dag og var haldið þar til sjúkdómurinn versnaði eða óviðunandi eiturverkanir komu fram.
Helstu mælikvarðar á virkni voru heildarsvörunarhlutfall (ORR) og tímalengd svörunar (DOR), metin af óháðri endurskoðunarnefnd út frá 2018 iwCLL viðmiðunum. Hlutlæg svörunarhlutfall (ORR) var 72% með 95% öryggisbil (CI) frá 63% til 80% og miðgildi svörunartíma (DOR) var 12.2 mánuðir með 95% öryggisbil frá 9.3 til 14.7. Öll svör voru ófullnægjandi.
Algengustu aukaverkanirnar (≥ 20%), án rannsóknartengdra hugtaka, voru þreyta, marblettir, hósti, óþægindi í stoðkerfi, COVID-19, niðurgangur, lungnabólga, magaverkir, mæði, blæðingar, bjúgur, ógleði, hiti og höfuðverkur. 3. eða 4. stigs frávik á rannsóknarstofu sem höfðu áhrif á meira en 10% sjúklinga voru meðal annars fækkun daufkyrninga, blóðleysi og fækkun blóðflagna. 32% sjúklinga fengu alvarlegar sýkingar og banvænar sýkingar tilkynntar í 10% tilvika. Ávísunarefnið inniheldur varúðarreglur og ráðleggingar um sýkingar, blæðingar, frumufæð, hjartsláttartruflanir og síðari frumkrabbamein.
Ráðlagður skammtur af pirtobrutinib er 200 mg til inntöku einu sinni á dag þar til sjúkdómurinn versnar eða óþolandi áhrif.
Lutetium Lu 177 dotatate er samþykkt af USFDA fyrir börn 12 ára og eldri með GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, byltingarkennd meðferð, hefur nýlega hlotið samþykki frá Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) fyrir barnasjúklinga, sem markar mikilvægan áfanga í krabbameinslækningum barna. Þetta samþykki táknar vonarljós fyrir börn sem berjast við taugainnkirtlaæxli (NET), sjaldgæf en krefjandi tegund krabbameins sem oft reynist ónæm fyrir hefðbundnum meðferðum.