Matvæla- og lyfjaeftirlitið heimilaði nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) þann 27. nóvember 2023 fyrir fullorðna sjúklinga með vaxandi desmoid æxli sem þurfa almenna meðferð. Þetta er upphaflega leyfilega meðferðin fyrir desmoid æxli.
Rannsókn sem kallast DeFi (NCT03785964) skoðaði hversu vel það virkaði. Þetta var alþjóðleg, fjölsetra, slembiröðuð (1:1), tvíblind, lyfleysustýrð tilraun með 142 sjúklingum sem voru með desmoid æxli sem voru að versna og ekki var hægt að meðhöndla þær með skurðaðgerð. Sjúklingar voru hæfir ef desmoid æxlið hafði þróast innan 12 mánaða eftir skimun. Þátttakendum var úthlutað af handahófi til að taka 150 mg af nirogacestati eða lyfleysu til inntöku tvisvar á dag þar til sjúkdómurinn versnaði eða óþolandi eiturverkanir.
Lifun án versnunar (PFS) reiknuð út af RECIST v1.1 með blindri óháðri miðlægri endurskoðun eða klínísk framvinda metin af rannsakanda og endurskoðuð sjálfstætt var aðalleiðin til að mæla hversu vel meðferðin virkaði. Miðgildi lifun án versnunar (PFS) var ekki ákvörðuð í nirogacestat hópnum (95% CI: ekki ákvarðað) og var 15.1 mánuður (95% CI: 8.4, ekki ákvarðað) í lyfleysuhópnum. Hættuhlutfallið (HR) var 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) með p-gildi minna en 0.001. Byrjunarrannsókn á versnunarlausri lifun (PFS) þar sem eingöngu var notuð röntgenmyndataka leiddi í ljós hættuhlutfallið 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Hlutlægur viðbragðshraði (ORR) var auka mælikvarði á virkni. Hlutlæg svörunarhlutfall (ORR) var 41% (95% CI: 29.8, 53.8) fyrir þátttakendur í nirogacestat hópnum og 8% (95% CI: 3.1, 17.3) fyrir þá í lyfleysu hópnum (p-gildi=<0.001 ). Framfarir á verstu sársauka sem greint var frá sjúklingum frá upphafi rannsóknarinnar, sem studdi nirogacestat hópinn, staðfesti enn frekar niðurstöður verkunar.
Algengustu aukaverkanirnar voru meðal annars niðurgangur, eiturverkanir á eggjastokkum, útbrot, ógleði, þreyta, munnbólga, höfuðverkur, magaóþægindi, hósti, hárlos, sýkingar í efri öndunarvegi og mæði.
Ráðlagður skammtur af nirogacestati er 150 mg til inntöku tvisvar á dag, með eða án matar, þar til veikindi halda áfram eða óviðunandi eiturverkanir eru. Hver 150 mg skammtur samanstendur af þremur 50 mg pillum.
Krabbamein
Lutetium Lu 177 dotatate er samþykkt af USFDA fyrir börn 12 ára og eldri með GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, byltingarkennd meðferð, hefur nýlega hlotið samþykki frá Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) fyrir barnasjúklinga, sem markar mikilvægan áfanga í krabbameinslækningum barna. Þetta samþykki táknar vonarljós fyrir börn sem berjast við taugainnkirtlaæxli (NET), sjaldgæf en krefjandi tegund krabbameins sem oft reynist ónæm fyrir hefðbundnum meðferðum.
Alysha Mendossa
Kann 11, 2024
