Nóvember 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) hefur fengið leyfi frá Matvæla- og lyfjaeftirlitinu til notkunar hjá fólki með endurtekið eða óþolandi mergfrumu-/eitlaæxli (MLNs) sem hafa breyttan vefjagigtarvaxtarþáttarviðtaka 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), fjölsetra opin, einarma rannsókn með 28 sjúklingum sem höfðu fengið bakslag eða óþolandi MLNs með FGFR1 endurröðun, metin árangur. Sjúklingar sem uppfylltu skilyrðin um hæfi voru annað hvort óhæfir eða höfðu fengið bakslag eftir ósamgena blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu (allo-HSCT) eða sjúkdómsbreytandi meðferð (td krabbameinslyfjameðferð). Pemigatinib var gefið þar til sjúkdómurinn þróaðist, eiturverkanirnar urðu óþolandi eða sjúklingarnir gátu fengið allo-HSCT.
Valdar lýðfræði- og grunneinkenni innihéldu eftirfarandi: 64% konur; 68% hvítt; 3.6% svartur eða afrískum amerískum; 11% Asíu; 3.6% indíáni/Alaska innfæddur; og 88% ECOG frammistöðustaða 0 eða 1. Miðgildi aldurs var 65 ár (á bilinu 39 til 78); 3.6% svartur eða afrískum amerískum; 68% hvítt; og 68% hvítur.
Byggt á heildarsvörunartíðni (CR) sem uppfyllti svörunarviðmiðin sem voru sértæk fyrir tegund formfræðilegra sjúkdóma, var verkun ákvörðuð. 14 af 18 sjúklingum með utanmergsjúkdóm (EMD) og langvinnan fasa í merg (78%; 95% CI: 52, 94) fengu algjöra sjúkdómshlé (CR). Meðalfjöldi daga til CR var 104. (bil, 44 til 435). Miðgildi tímans (frá 1+ til 988+ dögum) var ekki náð. Tveir af fjórum sjúklingum sem voru með blastfasa í merg með eða án EMD (lengd: 1+ og 94 dagar) voru í sjúkdómshléi. Einn af þremur sjúklingum sem voru með EMD einn upplifði CR (varði í 64+ daga). Full frumudrepunarsvörun hjá öllum 28 sjúklingunum - þar á meðal 3 án formfræðilegs sjúkdóms - var 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Blóðfosfatlækkun, eiturverkun á nöglum, hárlos, munnbólga, niðurgangur, augnþurrkur, þreyta, útbrot, blóðleysi, hægðatregða, munnþurrkur, blóðnasir, sjónhimnulos, verkir í útlimum, minnkuð matarlyst, þurr húð, meltingartruflanir, bakverkur, ógleði, þokusýn, útlægur bjúgur og sundl voru algengustu (20%) aukaverkanirnar sem sjúklingar fengu.
Lækkað fosfat, fækkun eitilfrumna, fækkun hvítfrumna, fækkun blóðflagna, hækkaður alanín amínótransferasa og fækkun daufkyrninga voru algengustu 3. eða 4. stigs afbrigðileikar á rannsóknarstofu (10%).
Ráðlagt er að taka 13.5 mg af pemigatinibi einu sinni á dag þar til sjúkdómurinn versnar eða óþolandi eiturverkanir eru.
View full prescribing information for Pemazyre.
