september 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) var samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirlitinu til notkunar hjá börnum með langvinnan ígræðslu á móti hýsilsjúkdómi (cGVHD) sem eru yngri en 1 árs og hafa mistekist einn eða fleiri línur af almennri meðferð. Mixtúra, pillur og hylki eru dæmi um lyfjaform.
Verkun Ibrutinibs var metin í iMAGINE (NCT03790332), opinni, fjölsetra, eins arma rannsókn fyrir börn og unga fullorðna með miðlungsmikið eða alvarlegt cGVHD. Þátttakendur voru á aldrinum 1 árs til yngri en 22 ára. 47 sjúklingar þurftu aukameðferð eftir að ein eða fleiri línur af almennri lyfjagjöf mistókust og voru skráðir í rannsóknina. Ef þátttaka í kynfærum í einu líffæri var eina merki um cGVHD voru sjúklingar útilokaðir.
Meðalaldur sjúklinga var 13 ár (á bilinu 1 til 19). Eftirfarandi eru nokkrar af lýðfræðilegum 47 sjúklingum: 70% íbúanna eru karlkyns, 36% eru hvítir, 9% eru svartir eða Afríku-Ameríku og 55% eru ótilkynnt.
Heildarsvörunarhlutfall (ORR) til og með viku 25 þjónaði sem aðal vísbending um árangur. Samkvæmt 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria inniheldur ORR svör í heild eða að hluta. Í viku 25 var ORR komin í 60% (95% CI: 44, 74). Meðaltími sem það tók fyrir svörun var 5.3 mánuðir (95% CI: 2.8, 8.8). Miðgildi lengdar fyrir cGVHD var 14.8 mánuðir (95% öryggisbil: 4.6, ekki metanlegt) frá fyrstu svörun við dauða eða nýrri almennri meðferð.
Blóðleysi, stoðkerfisverkir, hiti, niðurgangur, lungnabólga, kviðverkir, munnbólga, blóðflagnafæð og höfuðverkur voru algengustu aukaverkanirnar (20%), sem og hiti, niðurgangur, lungnabólga, kviðverkir og munnbólga.
Ráðlagður skammtur af IMBRUVICA er 420 mg til inntöku einu sinni á dag fyrir sjúklinga 12 ára og eldri með cGVHD og 240 mg/m2 til inntöku einu sinni á sólarhring (allt að 420 mg skammti) fyrir sjúklinga 1 til yngri en 12 ára með cGVHD , þar til cGVHD versnun, endurtekning undirliggjandi illkynja sjúkdóms eða óviðunandi eiturverkana.
Skoðaðu allar upplýsingar um ávísun fyrir Imbruvica.
