Nóvember 2023: Matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkti HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) sem lifrarstýrða meðferð fyrir fullorðna sjúklinga með sortuæxli í æðahnút sem eru með óskurðtæk lifrarmeinvörp sem hafa áhrif á minna en 50% af lifrinni og enginn utanlifrarsjúkdómur eða utanlifrarsjúkdómur sem takmarkast við lungu, bein, eitla eða undirhúð og getur verið
Í FOCUS rannsókninni (NCT02678572) tók 91 einstaklingur með sortuæxli og lifrarmeinvörp sem ekki var hægt að fjarlægja þátt í opinni tilraun með einum armi til að sjá hversu vel meðferðin virkaði. Ef hættulegasti hluti sortuæxla kom frá lifur og hægt væri að meðhöndla sjúkdóminn utan lifrarinnar með geislameðferð eða skurðaðgerð, þá gæti einhver sjúkdómur utan lifrarinnar fundist í lungum, eitlum, beinum eða undir húð. . Mikilvægar ástæður fyrir því að vera ekki gjaldgengar voru að vera með meinvörp í að minnsta kosti 50% af lifrarbólga, með Child-Pugh Class B eða C skorpulifur eða með lifrarbólgu B eða C.
Helstu leiðirnar til að mæla hversu vel eitthvað virkaði voru hlutlægt svarhlutfall (ORR) og lengd svars (DoR), sem voru ákvörðuð af sanngjörnum miðlægri endurskoðunarnefnd með því að nota RECIST v1.1. Miðgildi DoR var 14 mánuðir (95% CI: 8.3, 17.7) og ORR var 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
Melphalan (HEPZATO) er gefið inn í lifrarslagæð á 6 til 8 vikna fresti í að hámarki 6 innrennsli með því að nota lifrarkerfi (HDS), sem er hluti af tækinu. Miðað við kjör líkamsþyngdar er ráðlagður skammtur af melphalani 3 mg/kg, með hámarksskammti 220 mg í einni meðferð.
Það er viðvörun í ramma varðandi alvarlegar afleiðingar í tengslum við aðgerð, svo sem blæðingar, lifrarskemmdir og segarek, í ávísunarefninu fyrir HEPZATO KIT. Viðvörun í kassa um mergbælingu og möguleika á alvarlegri sýkingu, blæðingum eða blóðleysi með einkennum er einnig innifalin í ávísunarefninu.
Vegna möguleika á alvarlegum afleiðingum í tengslum við aðgerð eins og segareki, lifrarfrumuskemmdir og blæðingar, er HEPZATO KIT aðeins aðgengilegt með takmörkuðu forriti sem fellur undir HEPZATO KIT áhættumat og mótvægisáætlun.
Blóðflagnafæð, þreyta, blóðleysi, ógleði, stoðkerfisverkir, hvítfrumnafæð, kviðverkir, daufkyrningafæð, uppköst, aukinn alanínamínótransferasa, langvarandi virkjaður hluta tromboplastíntími, aukinn aspartatamínótransferasi, aukinn basísk fosfatasi í blóði, og mæði voru algengustu (≥ 20%) aukaverkanir eða frávik á rannsóknarstofu.
HEPZATO og HEPZATO KIT eru frábending hjá sjúklingum með virk meinvörp í höfuðkúpu eða heilaskemmdir með tilhneigingu til blæðinga; lifrarbilun, portháþrýstingur eða þekktar æðahnútar í hættu á blæðingum; skurðaðgerð eða læknismeðferð á lifur á síðustu 4 vikum; óleiðréttan storkukvilla, vanhæfni til að gangast undir almenna svæfingu á öruggan hátt, þar með talið virka hjartasjúkdóma, þar með talið, en ekki takmarkað við, óstöðug kransæðaheilkenni (óstöðug eða alvarleg hjartaöng eða hjartadrep), versnandi eða nýkomin hjartabilun, verulegar hjartsláttartruflanir eða alvarlegur lokusjúkdómur ; saga um ofnæmi eða þekkt ofnæmi fyrir melfalani; saga um ofnæmi eða þekkt ofnæmi fyrir íhluti eða efni sem notað er í HEPZATO KIT, þ.mt saga um ofnæmi fyrir náttúrulegu gúmmílatexi; saga um ofnæmi eða ofnæmi fyrir heparíni eða blóðflagnafæð af völdum heparíns (HIT); og saga um alvarleg ofnæmisviðbrögð við joðskyggni sem ekki er stjórnað af lyfjaforgjöf með andhistamínum og sterum.
