FDA hefur veitt tímamótalyfið sitt quizartinib a byltingameðferð. Quizartinib er FLT3 hemill í rannsókn til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með bakslag / eldföstum FLT3-ITD bráða kyrningahvítblæði ( AML ). Þessi auðkenning mun flýta fyrir þróun quizartinib og er gert ráð fyrir að færa sjúklingum ný lyf sem fyrst.
AML er illkynja blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 nafn hinna nýju greindu sjúklinga, og meira en 10000 Ge AML dauðsföll. The 2005-2011 niðurstöður könnunar sýna að 5- árs lifunartíðni AML sjúklingar eru eingöngu 26% , sem er lægst meðal allra tegunda hvítblæðis. FLT3 genstökkbreyting er algengasta erfðabreytingin í AML sjúklingum, meðan FLT3-ITD er algengasta stökkbreytingin á FLT3 gen, og um fjórðungur af AML sjúklingar bera þessa stökkbreytingu. Í samanburði við sjúklinga sem ekki báru þessa stökkbreytingu, sjúklingar með FLT3-ITD stökkbreytingar höfðu verri horfur, meiri hætta á endurkomu krabbameins og meiri hætta á dauða eftir bakslag. Jafnvel þótt þessir sjúklingar fái blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu ( HSCT ), eru líkurnar á að krabbamein endurtaki sig eftir meðferð enn meiri en sjúklinga sem ekki bera þessa stökkbreytingu. Sem stendur er engin viðurkennd meðferð við þessum sjúkdómi. Þess vegna er búist við að þessi byltingameðferð skili nýrri von til sjúklinga með FLT3-ITD .
Til viðbótar við auðkenningu byltingarmeðferðar, quizartinib einnig fengið FDA hraða hæfi fyrir bakslag / eldföstum AML meðferð og hæfni fyrir munaðarlaus lyf fyrir AML gefið út af FDA og Lyfjastofnun Evrópu ( EMA ). Quizartinib er enn á rannsóknar- og þróunarstigi og hefur ekki verið samþykkt í neinu landi. Öryggi og umburðarlyndi á enn eftir að vera vottað. Hins vegar er gert ráð fyrir að þetta samþykki flýti fyrir þróun lyfsins, sem eru virkilega góðar fréttir fyrir sjúklinga.
