Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkti Venetoclax (Venclexta) ásamt rituximab (VenR) til meðferðar á sjúklingum með langvarandi eitilfrumuhvítblæði (CLL) byggt á gögnum um lágmarksleifar sjúkdóma (MRD) úr III. stigs MURANO rannsókninni og verkunin er marktækt betri Í samsettri meðferð með bendamústíni og rituximab (BR) meðferð.
MURANO rannsóknin leiddi í ljós að virkni krabbameinslyfjameðferðar við CLL tengist möguleikanum á að ná MRD umbreytingu og hvort virkni markvissrar lyfjameðferðar við eldföstum eða endurteknum CLL tengist MRD umbreytingu, vegna þess að tíðni MRD umbreytingar hjá þessum sjúklingum er tiltölulega óþekkt. lágt.
MURANO rannsóknin sýndi að VenR meðferð hafði betri PFS fyrir óþolandi eða endurtekið CLL samanborið við BR meðferð (HR0.17), og MRD útlægs blóðs og beinmergs varð neikvæð. Umbreyting MRD í neikvætt í VenR hópnum tengdist ekki því hvort sjúklingurinn væri með del (17p), stökkbreytingu sem ekki var IGVH, TP53 stökkbreytingu og aðra óhagstæða forspárþætti. Í VenR hópnum voru 121/194 sjúklingar (62%) með MRD neikvæða í lok samsettrar meðferðar. Í miðgildi eftirfylgni í 13.8 mánuði (5.6-23.0 mánuðir) voru 100 sjúklingar (83%) enn með neikvæða MRD og 2 sjúklingar versnuðu í PD, 2 tilfelli dóu af óviðkomandi sjúkdómi, 2 tilfelli komust yfir í Richter-heilkenni, 15 tilfelli ( 12%) MRD varð jákvætt [1 tilfelli MRD≥10 ^ (-2) og PD, 14 tilfelli MRD 10 ^ (-4) ~ <10 ^ (-2) og 2 þeirra voru PD, 1 lést og 11 enn hafði engar framfarir.
VenR meðferð við eldföstum eða endurkomnum CLL hefur mikið samræmi í því að fá útlæga blóð og beinmerg MRD umbreytingu, og staða MRD á útlæga blóði er marktækt tengd klínískri virkni. VenR getur gert sjúklingum kleift að fá djúpt og varanlegt hátt umbreytingarhlutfall MRD í útlægum blóði á frumstigi og hefur ekkert með það að gera hvort sjúklingar hafi slæmar spáþættir, sem er marktækt betri en BR forritið. Endurtekning MRD sést aðeins hjá fáum sjúklingum og gæti ekki endilega leitt til klínískrar versnunar sjúkdóms. Lagt er til að virkni VenR sé marktækt betri en BR-meðferð, og það er nú ráðlagt meðferð við eldföstum eða endurkomnum CLL.
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-updates-venetoclax-cll-label-with-mrd-data
