Nóvember 2023: Fyrir barnasjúklinga á aldrinum eins árs og eldri með langvinnt fasa (CP) Ph+ langvinnt merghvítblæði (CML), annað hvort nýgreint (ND) eða ónæmt eða óþol (R/I) fyrir fyrri meðferð, hefur Matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkt bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Að auki var nýtt hylkjaskammtaform með 50 mg og 100 mg styrkjum samþykkt af FDA.
Í BCHILD rannsókninni (NCT04258943) var virkni bosutinibs metin hjá börnum með ND CP Ph+ CML og R/I CP Ph+ CML. Rannsóknin var fjölsetra, óslembiröðuð og opin, með það að markmiði að ákvarða ráðlagðan skammt, meta öryggi og þol, meta verkun og meta bosutinib lyfjahvörf hjá þessum sjúklingahópi. Rannsóknin náði til 21 sjúklings með ND CP Ph+ CML sem fengu 300 mg/m2 einu sinni á dag og 28 sjúklingar með R/I CP Ph+ CML sem fengu bosutinibi í 300 mg/m2 til 400 mg/m2 til inntöku einu sinni á dag.
Meiriháttar frumuerfðasvörun (MCyR), fullkomið frumuerfðasvörun (CCyR) og meiriháttar sameindasvörun (MMR) voru aðal mælikvarðar á verkun. Aðal (MCyR) og heill (CCyR) frumuerfðasvörun hjá börnum með ND CP Ph+ CML var 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) og 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7), í sömu röð. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) var MMR og 14.2 mánuðir var miðgildi eftirfylgnitíma (bil: 1.1, 26.3 mánuðir).
Aðal (MCyR) og heill (CCyR) frumuerfðasvörun hjá börnum með R/I CP Ph+ CML var 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) og 78.6% (95% CI: 59, 91.7), í sömu röð. 50% (95% CI: 30.6, 69.4) var MMR. Tveir af 14 sjúklingum sem náðu MMR misstu MMR eftir að hafa fengið meðferð í 13.6 og 24.7 mánuði, í sömu röð. Eftirfylgni í 23.2 mánuði var miðgildi (bil: 1, 61.5 mánuðir).
Meðal barnasjúklinga voru niðurgangur, kviðverkir, uppköst, ógleði, útbrot, svefnhöfgi, truflun á lifrarstarfsemi, höfuðverkur, hiti, minnkuð matarlyst og hægðatregða algengustu aukaverkanirnar (≥20%). Hjá börnum var aukið kreatínín, aukinn alanínamínótransferasa eða aspartatamínótransferasa, fækkun hvítra blóðkorna og fækkun blóðflagna algengustu óeðlilegir rannsóknarstofur sem versnuðu frá grunnlínu (≥45%).
Fyrir börn með ND CP Ph+ CML er ráðlagður skammtur af bosutinibi 300 mg/m2 til inntöku einu sinni á dag með mat; fyrir börn með R/I CP Ph+ CML er ráðlagður skammtur 400 mg/m2 til inntöku einu sinni á dag með mat. Innihald hylkjanna má blanda saman við jógúrt eða eplamósu fyrir einstaklinga sem geta ekki gleypt þau.
