Matvæla- og lyfjaeftirlitið veitti samþykki fyrir belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) þann 14. desember 2023, fyrir sjúklinga með langt gengið nýrnafrumukrabbamein (RCC) sem hafa áður fengið forritaðan dauðaviðtaka-1 (PD-1) ) eða forritaður dauðabindill 1 (PD-L1) hemill og æðaþelsvaxtarþáttar týrósínkínasa hemill (VEGF-TKI).
Virknin var metin í LITESPARK-005 (NCT04195750), rannsókn þar sem 746 sjúklingar með óskurðtækan staðbundið langt gengið eða með meinvörpum tæra RCC var úthlutað af handahófi í mismunandi meðferðir eftir að hafa þróast í kjölfar PD-1 eða PD-L1 eftirlitshemla og VEGF-TKI . Þátttakendum var úthlutað af handahófi í hlutfallinu 1:1 til að fá annað hvort 120 mg af belzutifan eða 10 mg af everolimus einu sinni á dag. Slembiröðun var flokkuð út frá áhættuhópi alþjóðlegra RCC gagnagrunna með meinvörpum og magni fyrri VEGF-TKIs.
Helstu mælikvarðar á virkni voru framvindulaus lifun (PFS) metin með blindri óháðri miðlægri endurskoðun og heildarlifun (OS).
Belzutifan sýndi tölfræðilega marktæka bata á lifun án versnunar (PFS) samanborið við everolimus, með áhættuhlutfalli 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) og einhliða p-gildi upp á 0.0008. Kaplan-Meier kúrfurnar sýndu óhlutfallslega áhættu með sambærilegt miðgildi mats á lifun án versnunar upp á 5.6 mánuði (95% CI: 3.9, 7.0) í belzutifan hópnum og 5.6 mánuði (95% CI: 4.8, 5.8) í everolimus hópnum. Þrátt fyrir að gögn um stýrikerfi hafi verið ófullnægjandi í núverandi rannsókn, þar sem 59% banaslysa voru tilkynnt, fannst engin neikvæð tilhneiging. Athugun á einkennum sem greint hefur verið frá sjúklingum og verklegum árangri benti til þess að belzutifan þolist betur en everolimus.
Helstu aukaverkanirnar (≥25% tíðni) sem komu fram hjá sjúklingum sem fengu meðferð með belzutifan voru meðal annars minnkuð blóðrauðagildi, þreyta, stoðkerfisverkir, hækkuð kreatíníngildi, fækkun eitilfrumna, hækkað gildi alanínamínótransferasa, minnkuð natríumgildi, hækkuð og aukin kalíumþéttni, magn amínótransferasa.
Ráðlagður skammtur af belzutifan er 120 mg til inntöku einu sinni á dag þar til sjúkdómurinn versnar eða óþolandi eiturverkanir.
Krabbamein
Lutetium Lu 177 dotatate er samþykkt af USFDA fyrir börn 12 ára og eldri með GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, byltingarkennd meðferð, hefur nýlega hlotið samþykki frá Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) fyrir barnasjúklinga, sem markar mikilvægan áfanga í krabbameinslækningum barna. Þetta samþykki táknar vonarljós fyrir börn sem berjast við taugainnkirtlaæxli (NET), sjaldgæf en krefjandi tegund krabbameins sem oft reynist ónæm fyrir hefðbundnum meðferðum.
Alysha Mendossa
Kann 11, 2024
