2021 թ. Օգոստոս. Բելզուտիֆան (Վելիրեգ, Մերկ)Հիպոքսիայի ինդուկտիվ գործոնի ինհիբիտորը հաստատվել է Սննդի և դեղերի վարչության կողմից ֆոն Հիպել-Լինդաու հիվանդությամբ չափահաս հիվանդների համար, ովքեր պահանջում են բուժում երիկամային բջջային քաղցկեղի (RCC), կենտրոնական նյարդային համակարգի (CNS) հեմանգիոբլաստոմաների կամ ենթաստամոքսային գեղձի նեյրոէնդոկրին ուռուցքների (pNET) համար, սակայն չեն պահանջում անհապաղ վիրահատություն:
Belzutifan- ը ուսումնասիրվել է VHL- ի հետ կապված RCC- ով (VHL-RCC) 61 հիվանդի մոտ, որոնք ախտորոշվել են VHL սերմնահեղուկի փոփոխության և երիկամում սահմանափակվող առնվազն մեկ հայտնաբերելի պինդ ուռուցքի վրա `ընթացող 004 (NCT03401788) ուսումնասիրության ընթացքում, որը բաց կլինիկական հետազոտություն է: VHL- ի հետ կապված այլ չարորակ ուռուցքներ ունեցող հիվանդներ, ինչպիսիք են CNS հեմանգիոբլաստոմաները և pNET- ը, գրանցվել են: Բելզուտիֆան 120 մգ -ը հիվանդներին տրվում էր օրական մեկ անգամ, մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անտանելի թունավորությունը:
Ընդհանուր արձագանքման տոկոսադրույքը (ORR) արդյունավետության առաջնային վերջնակետն էր, ինչպես սահմանված է ռադիոլոգիական գնահատմամբ և գնահատվել է անկախ վերանայման հանձնաժողովի կողմից `օգտագործելով RECIST v1.1: Արձագանքի տևողությունը (DoR) և արձագանքման ժամանակը արդյունավետության երկու այլ նպատակներ էին (TTR): VHL- ի հետ կապված RCC ունեցող անհատների մոտ հայտնաբերվել է 49% ORR (95% CI: 36, 62): VHL-RCC ունեցող բոլոր հիվանդները, որոնց մոտ կար պատասխան, հետևում էին բուժման սկսվելուց առնվազն 18 ամիս: Միջին DoR- ը չի բավարարվել. Հարցվածների 56% -ը ունեցել են 12 ամսից պակաս DoR և միջինում 8 ամիս TTR: Չափելի CNS հեմանգիոբլաստոմայով 24 հիվանդի մոտ եղել է 63 % ORR, իսկ չափելի pNET ունեցող 12 հիվանդի մոտ ՝ 83 % ORR ՝ VHL- ի հետ կապված այլ ոչ-RCC չարորակ ուռուցքներով հիվանդների մոտ: CNS հեմանգիոբլաստոմայի և pNET- ի դեպքում միջին դոկտորիան չի բավարարվել, պատասխանի տևողությունը `12 ամսից պակաս, համապատասխանաբար հիվանդների 73 և 50 տոկոսների դեպքում:
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took բելզուտիֆան. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Բելզուտիֆանը պետք է ընդունվի օրական մեկ անգամ ՝ սննդով կամ առանց դրա, 120 մգ դեղաչափով:
Հղում https://www.fda.gov/
Ստուգեք մանրամասները այստեղ.
