Մարտի 2022: Abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) հաստատվել է Սննդի և Դեղերի Ադմինիստրացիայի կողմից՝ 2 տարեկան և ավելի մեծահասակների և մանկական հիվանդների մոտ, ովքեր ստանում են արյունաստեղծ ցողունային բջիջների փոխպատվաստում (HSCT) համընկնող կամ 1 ալելից սուր փոխպատվաստման դեմ հիվանդության (aGVHD) կանխարգելման համար։ անհամապատասխան անկապ դոնոր: Սա aGVHD-ի առաջին բուժումն է, որը հաստատվել է FDA-ի կողմից: Կլինիկական արդյունավետությունը որոշելու համար հավելվածում օգտագործվել են իրական աշխարհի տվյալները (RWD): RWD-ն վերաբերում է կլինիկական տվյալներին, որոնք համակարգված կերպով հավաքվում են բազմաթիվ աղբյուրներից, ներառյալ ռեեստրի տվյալները, իրական աշխարհի ապացույցներ (RWE) տրամադրելու համար:
Երկու հետազոտության ընթացքում վեց տարեկանից բարձր երեխաները, ովքեր ստացել են HSCT համընկնող կամ 1 ալելների անհամապատասխանություն չունեցող դոնորից, հետազոտվել են արդյունավետության համար:
GVHD-1 (NCT 01743131) պատահական (1:1), կրկնակի կույր, պլացեբո վերահսկվող կլինիկական փորձարկում էր, որտեղ հիվանդները աբատցեպտ կամ պլացեբո ստացան CNI-ի և MTX-ի հետ համատեղ՝ 8-ից 8-ը Մարդու լեյկոցիտային հակագեն (HLA) ստանալուց հետո: )-համապատասխանեցված HSCT: Թեև ծանր (III-IV աստիճան) aGVHD-ից զերծ գոյատևումն էականորեն չի բարելավվել այն հիվանդների մոտ, ովքեր ստացել են Orencia, համեմատած այն հիվանդների հետ, ովքեր ստացել են պլացեբո փոխպատվաստումից հետո 180-րդ օրը (HR 0.55; 95 տոկոս CI 0.26, 1.18), OS մակարդակը օրվա ընթացքում: 180 HSCT-ից հետո եղել է 97 տոկոս (95 տոկոս CI: 89 տոկոս, 99 տոկոս) այն հիվանդների համար, ովքեր ստացել են abatacept համեմատ 84 տոկոսի (95 տոկոս CI: 73 տոկոս, 91 տոկոս) հիվանդների համար (HR 0.33; 95 տոկոս CI: 0.12, 0.93): ): HSCT-ից հետո 180-րդ օրը միջին ծանրության (II-IV աստիճան) aGVHD-ից ազատ գոյատևման մակարդակը այն հիվանդների համար, ովքեր ստացել են abatacept եղել է 50% (95 տոկոս CI: 38 տոկոս, 61 տոկոս), համեմատած 32 տոկոսի (95 տոկոս CI): 21 տոկոս, 43 տոկոս) այն հիվանդների համար, ովքեր ստացել են պլացեբո (HR 0.54; 95 տոկոս CI: 0.35, 0.83):
GVHD-2, կլինիկական վերլուծությունը, որը հիմնված է Արյան և ուղեղի փոխպատվաստման միջազգային հետազոտությունների կենտրոնի (CIBMTR) տվյալների վրա այն հիվանդների մոտ, ովքեր ստացել են HLA-ից 7-ը համապատասխանող HSCT 8-ից 2011 թվականներին, արդյունավետության ավելի շատ ապացույցներ բացահայտեց: 2018 հիվանդի արդյունքները, ովքեր բուժվել են abatacept-ով CNI-ի և MTX-ի հետ համատեղ aGVHD-ի կանխարգելման համար, համեմատվել են CIBMTR ռեեստրից պատահականորեն ընտրված 54 հիվանդների հետ, ովքեր բուժվել են միայն CNI-ով և MTX-ով: Այն հիվանդները, ովքեր ստացել են abatacept CNI-ի և MTX-ի հետ համակցված, ունեցել են 162 տոկոս (98 տոկոս CI: 95 տոկոս, 78 տոկոս) ՕՀ-ի մակարդակը HSCT-ից հետո 100-րդ օրը, համեմատած 180 տոկոսի (75 տոկոս CI: 95 տոկոս, 67 տոկոս) հիվանդների համար: ով ստացել է CNI և MTX միայնակ:
Անեմիա, հիպերտոնիա, CMV-ի վերաակտիվացում/CMV վարակ, պիրեքսիա, թոքաբորբ, էպիստաքսիս, կրճատված CD4 բջիջներ, հիպերմագնիսեմիա և երիկամների սուր վնասվածքը abatacept-ի ամենատարածված կողմնակի իրադարձություններն են (տասը տոկոս) aGVHD-ի կանխարգելման համար: Abatacept ստացող հիվանդներին պետք է տրվի հակավիրուսային պրոֆիլակտիկա Epstein-Barr վիրուսային վարակի համար նախքան բուժումը սկսելը և դրանից հետո վեց ամիս, ինչպես նաև վերահսկվեն ցիտոմեգալովիրուս վարակի/վերակտիվացման համար:
Առաջարկվող abatacept չափաբաժինը որոշվում է հիվանդի տարիքից և նշված է դեղատոմսի նյութում: Orencia-ի դեղատոմսի տեղեկատվությունը հասանելի է ամբողջությամբ:
Project Orbis-ը, FDA-ի Ուռուցքաբանության Գերազանցության Կենտրոնը, օգտագործվել է այս վերանայման համար: Project Orbis-ը մեխանիզմ է ստեղծում համաշխարհային գործընկերների համար՝ միաժամանակ ներկայացնելու և վերանայելու ուռուցքաբանական դեղամիջոցները: FDA-ն այս վերանայման վրա աշխատել է Health Canada-ի, Swissmedic-ի և Իսրայելի Առողջապահության նախարարության հետ: Կարգավորող մյուս մարմինները դեռ շարունակում են հայտերը։
