नवम्बर 2022: पेमिगैटिनिब (पेमाज़ेयर, इंसीटे कॉर्पोरेशन) को खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा उन लोगों में उपयोग के लिए लाइसेंस दिया गया है जिनके पास रिलैप्स या रिफ्रेक्टरी माइलॉयड/लिम्फोइड नियोप्लाज्म्स (एमएलएन) हैं जिनमें एक परिवर्तित फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर 1 (एफजीएफआर1) है।
FGHT-203 (NCT03011372), एक मल्टीसेंटर ओपन-लेबल, सिंगल-आर्म परीक्षण, जिसमें 28 रोगियों के साथ FGFR1 पुनर्व्यवस्था के साथ एमएलएन की पुनरावृत्ति या दुर्दम्यता थी, ने प्रभावशीलता का मूल्यांकन किया। जो मरीज़ पात्रता के मानदंडों को पूरा करते थे, वे या तो अयोग्य थे या एलोजेनिक हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एलो-एचएससीटी) या रोग-संशोधित उपचार (उदाहरण के लिए, कीमोथेरेपी) के बाद दोबारा बीमार पड़ गए थे। पेमिगेटिनिब तब तक दिया जाता था जब तक कि बीमारी बढ़ न जाए, विषाक्तता असहनीय न हो जाए, या मरीज़ों को एलो-एचएससीटी न मिल जाए।
चयनित जनसांख्यिकी और आधारभूत विशेषताओं में निम्नलिखित शामिल हैं: 64% महिलाएं; 68% सफेद; 3.6% काला या अफ्रीकी अमेरिकी; 11% एशियाई; 3.6% अमेरिकी भारतीय/अलास्का मूल निवासी; और 88% ईसीओजी प्रदर्शन की स्थिति 0 या 1. औसत आयु 65 वर्ष थी (सीमा, 39 से 78); 3.6% काला या अफ्रीकी अमेरिकी; 68% सफेद; और 68% सफेद।
पूर्ण प्रतिक्रिया (सीआर) दरों के आधार पर जो मोर्फोलॉजिकल बीमारी के प्रकार के लिए विशिष्ट प्रतिक्रिया मानदंडों को पूरा करती है, प्रभावकारिता निर्धारित की गई थी। मैरो में एक्स्ट्रामेडुलरी डिजीज (EMD) और क्रॉनिक फेज वाले 14 में से 18 मरीजों (78%; 95% CI: 52, 94) ने पूर्ण छूट (CR) प्राप्त की। सीआर के दिनों की औसत संख्या 104 थी। (सीमा, 44 से 435)। औसत समय (1+ से 988+ दिनों तक) प्राप्त नहीं हुआ था। ईएमडी (अवधि: 1+ और 94 दिन) के साथ या बिना मज्जा में ब्लास्ट चरण वाले चार रोगियों में से दो छूट में थे। केवल ईएमडी वाले तीन रोगियों में से एक ने सीआर (64+ दिनों तक चलने वाला) का अनुभव किया। सभी 28 रोगियों के लिए पूर्ण साइटोजेनेटिक प्रतिक्रिया दर - बिना मोर्फोलॉजिकल बीमारी के 3 सहित - 79% (22/28; 95% सीआई: 59, 92) थी।
हाइपरफोस्फेटेमिया, नाखून विषाक्तता, खालित्य, स्टामाटाइटिस, दस्त, सूखी आंख, थकान, दाने, एनीमिया, कब्ज, शुष्क मुंह, एपिस्टेक्सिस, सीरस रेटिनल टुकड़ी, चरम दर्द, भूख में कमी, शुष्क त्वचा, अपच, पीठ दर्द, मतली, धुंधली दृष्टि परिधीय एडिमा, और चक्कर आना रोगियों द्वारा अनुभव की जाने वाली सबसे लगातार (20%) प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं थीं।
कम फॉस्फेट, कम लिम्फोसाइट्स, कम ल्यूकोसाइट्स, कम प्लेटलेट्स, एलिवेटेड एलेनिन एमिनोट्रांस्फरेज़ और कम न्यूट्रोफिल सबसे प्रचलित ग्रेड 3 या 4 प्रयोगशाला असामान्यताएं (10%) थीं।
यह सलाह दी जाती है कि रोग के बढ़ने या असहिष्णु विषाक्तता होने तक प्रतिदिन एक बार 13.5 मिलीग्राम पेमिगैटिनिब लें।
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