सितम्बर 2022: इब्रुटिनिब (इम्ब्रुविका, फार्मासाइक्लिक एलएलसी) को खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा क्रोनिक ग्राफ्ट बनाम मेजबान रोग (सीजीवीएचडी) वाले बाल रोगियों में उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया था, जो 1 वर्ष से कम उम्र के हैं और सिस्टमिक थेरेपी की एक या अधिक लाइनों में विफल रहे हैं। मौखिक समाधान, गोलियां और कैप्सूल फॉर्मूलेशन के उदाहरण हैं।
Ibrutinib की प्रभावकारिता का मूल्यांकन iMAGINE (NCT03790332) में किया गया था, जो मध्यम या गंभीर cGVHD वाले बच्चों और युवा वयस्कों के लिए एक ओपन-लेबल, मल्टी-सेंटर, सिंगल-आर्म ट्रायल है। प्रतिभागियों की आयु 1 वर्ष से लेकर 22 वर्ष से कम तक थी। प्रणालीगत दवा की एक या अधिक पंक्तियों के विफल होने और परीक्षण में नामांकित होने के बाद 47 रोगियों को अतिरिक्त उपचार की आवश्यकता थी। यदि किसी एक अंग में जननांगों की भागीदारी cGVHD का एकमात्र संकेत था, तो रोगियों को बाहर रखा गया था।
रोगी की औसत आयु 13 वर्ष (सीमा, 1 से 19) थी। 47 रोगियों की जनसांख्यिकी में से कुछ निम्नलिखित हैं: जनसंख्या का 70% पुरुष है, 36% श्वेत है, 9% अश्वेत या अफ्रीकी अमेरिकी है, और 55% रिपोर्ट नहीं की गई है।
सप्ताह 25 के माध्यम से समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) प्राथमिक प्रभावशीलता परिणाम संकेतक के रूप में कार्य करती है। 2014 एनआईएच आम सहमति विकास परियोजना प्रतिक्रिया मानदंड के अनुसार, ओआरआर में पूर्ण या आंशिक उत्तर शामिल हैं। सप्ताह 25 तक, ओआरआर 60% (95% सीआई: 44, 74) तक पहुंच गया था। प्रतिक्रिया देने में लगने वाला औसत समय 5.3 महीने (95% CI: 2.8, 8.8) था। मृत्यु या नए प्रणालीगत उपचारों की पहली प्रतिक्रिया से cGVHD की औसत अवधि 14.8 महीने (95% CI: 4.6, मूल्यांकन योग्य नहीं) थी।
एनीमिया, मस्कुलोस्केलेटल दर्द, पायरेक्सिया, डायरिया, निमोनिया, पेट दर्द, स्टामाटाइटिस, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया और सिरदर्द सबसे अधिक प्रतिकूल घटनाएं (20%) थीं, जैसे पायरेक्सिया, डायरिया, निमोनिया, पेट दर्द और स्टामाटाइटिस।
IMBRUVICA की अनुशंसित खुराक 420 साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए 12 मिलीग्राम मौखिक रूप से cGVHD के साथ और 240 mg/m2 मौखिक रूप से एक बार दैनिक (420 मिलीग्राम की खुराक तक) रोगियों के लिए 1 से 12 साल से कम उम्र के रोगियों के लिए cGVHD है। , cGVHD प्रगति तक, अंतर्निहित दुर्दमता की पुनरावृत्ति, या अस्वीकार्य विषाक्तता।
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