नवम्बर 2023: खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने हेप्ज़ाटो किट (इंजेक्शन/हेपेटिक डिलीवरी सिस्टम, डेलकैथ सिस्टम्स, इंक. के लिए मेलफ़लान) को यूवेअल मेलेनोमा वाले वयस्क रोगियों के लिए यकृत-निर्देशित उपचार के रूप में मंजूरी दे दी है, जिनमें अनपेक्टेबल हेपेटिक मेटास्टेस हैं जो यकृत के 50% से कम को प्रभावित करते हैं और कोई एक्स्ट्राहेपेटिक रोग, या एक्स्ट्राहेपेटिक रोग जो फेफड़े, हड्डी, लिम्फ नोड्स, या चमड़े के नीचे के ऊतकों तक सीमित हो और हो सकता है
FOCUS अध्ययन (NCT02678572) में, यूवेअल मेलेनोमा और लीवर मेटास्टेसिस वाले 91 लोगों को, जिन्हें हटाया नहीं जा सका, एकल-बांह, ओपन-लेबल प्रयोग में भाग लिया, यह देखने के लिए कि उपचार कितना अच्छा काम करता है। यदि यूवेअल मेलेनोमा का सबसे खतरनाक हिस्सा लीवर से आता है और लीवर के बाहर की बीमारी का इलाज विकिरण चिकित्सा या सर्जरी से किया जा सकता है, तो लीवर के बाहर कुछ बीमारी फेफड़े, लिम्फ नोड्स, हड्डी या त्वचा के नीचे पाई जा सकती है। . पात्र नहीं होने के महत्वपूर्ण कारणों में लिवर पैरेन्काइमा के कम से कम 50% में मेटास्टेस होना, चाइल्ड-पुघ क्लास बी या सी सिरोसिस होना, या हेपेटाइटिस बी या सी होना था।
किसी चीज़ ने कितनी अच्छी तरह काम किया, इसे मापने के मुख्य तरीके उद्देश्य प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) और प्रतिक्रिया की अवधि (डीओआर) थे, जो आरईसीआईएसटी v1.1 का उपयोग करके एक निष्पक्ष केंद्रीय समीक्षा समिति द्वारा तय किए गए थे। औसत डीओआर 14 महीने (95% सीआई: 8.3, 17.7) था, और ओआरआर 36.3% (95% सीआई: 26.4, 47) था।
डिवाइस के एक घटक, हेपेटिक डिलीवरी सिस्टम (एचडीएस) का उपयोग करके मेल्फालान (हेपज़ाटो) को हर 6 से 8 सप्ताह में अधिकतम 6 बार हेपेटिक धमनी में डाला जाता है। आदर्श शरीर के वजन के आधार पर, सुझाई गई मेलफ़लान खुराक 3 मिलीग्राम/किग्रा है, एक चिकित्सा में अधिकतम खुराक 220 मिलीग्राम है।
हेपज़ाटो किट के लिए निर्धारित सामग्री में गंभीर पेरी-प्रक्रियात्मक परिणामों, जैसे रक्तस्राव, यकृत क्षति और थ्रोम्बोम्बोलिक घटनाओं के बारे में एक चेतावनी दी गई है। निर्धारित सामग्री में मायलोस्पुप्रेशन और गंभीर संक्रमण, रक्तस्राव, या रोगसूचक एनीमिया की संभावना के बारे में एक बॉक्स चेतावनी भी शामिल है।
थ्रोम्बोम्बोलिक घटनाओं, हेपैटोसेलुलर क्षति और रक्तस्राव जैसे गंभीर पेरी-प्रक्रियात्मक परिणामों की संभावना के कारण, HEPZATO KIT केवल एक प्रतिबंधित कार्यक्रम के माध्यम से पहुंच योग्य है जो HEPZATO KIT जोखिम मूल्यांकन और शमन रणनीति के अंतर्गत आता है।
थ्रोम्बोसाइटोपेनिया, थकान, एनीमिया, मतली, मस्कुलोस्केलेटल दर्द, ल्यूकोपेनिया, पेट में दर्द, न्यूट्रोपेनिया, उल्टी, एलानिन एमिनोट्रांस्फरेज़ में वृद्धि, लंबे समय तक सक्रिय आंशिक थ्रोम्बोप्लास्टिन समय, एस्पार्टेट एमिनोट्रांस्फरेज़ में वृद्धि, रक्त क्षारीय फॉस्फेट में वृद्धि, और डिस्पेनिया सबसे आम थे (≥20%) प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं या प्रयोगशाला असामान्यताएं।
हेपज़ाटो और हेपज़ाटो किट सक्रिय इंट्राक्रानियल मेटास्टेस या रक्तस्राव की प्रवृत्ति वाले मस्तिष्क घावों वाले रोगियों में वर्जित हैं; जिगर की विफलता, पोर्टल उच्च रक्तचाप, या रक्तस्राव के जोखिम वाले ज्ञात संस्करण; पिछले 4 सप्ताह में लीवर की सर्जरी या चिकित्सा उपचार; असुधार्य कोगुलोपैथी, सुरक्षित रूप से सामान्य एनेस्थेसिया से गुजरने में असमर्थता, जिसमें सक्रिय हृदय की स्थिति शामिल है, लेकिन यह इन्हीं तक सीमित नहीं है, अस्थिर कोरोनरी सिंड्रोम (अस्थिर या गंभीर एनजाइना या मायोकार्डियल रोधगलन), बिगड़ती या नई-शुरुआत कंजेस्टिव हृदय विफलता, महत्वपूर्ण अतालता, या गंभीर वाल्वुलर रोग ; एलर्जी का इतिहास या मेलफ़लान के प्रति ज्ञात अतिसंवेदनशीलता; प्राकृतिक रबर लेटेक्स से एलर्जी के इतिहास सहित हेपज़ाटो किट के भीतर उपयोग किए गए किसी घटक या सामग्री से एलर्जी या ज्ञात अतिसंवेदनशीलता का इतिहास; हेपरिन से एलर्जी या अतिसंवेदनशीलता का इतिहास या हेपरिन-प्रेरित थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (एचआईटी) की उपस्थिति; और आयोडीन युक्त कंट्रास्ट के प्रति गंभीर एलर्जी प्रतिक्रिया का इतिहास जिसे एंटीहिस्टामाइन और स्टेरॉयड के साथ पूर्व दवा द्वारा नियंत्रित नहीं किया गया है।
