नवम्बर 2023: क्रोनिक चरण (सीपी) पीएच+ क्रोनिक मायलोजेनस ल्यूकेमिया (सीएमएल) वाले एक वर्ष और उससे अधिक आयु के बाल रोगियों के लिए, या तो नव निदान (एनडी) या पिछली चिकित्सा के प्रति प्रतिरोधी या असहिष्णु (आर/आई), खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने बोसुटिनिब को मंजूरी दे दी है ( बोसुलिफ, फाइजर)। इसके अतिरिक्त, 50 मिलीग्राम और 100 मिलीग्राम सांद्रता वाले एक नए कैप्सूल खुराक फॉर्म को एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था।
The BCHILD trial (NCT04258943) assessed the efficacy of bosutinib in paediatric patients with ND CP Ph+ CML and R/I CP Ph+ CML. The trial was multicenter, nonrandomized, and open-label, with the goals of determining a recommended dose, estimating safety and tolerability, assessing efficacy, and assessing Bosutinib pharmacokinetics in this patient population. The trial included 21 patients with ND CP Ph+ CML treated at 300 mg/m2 once daily and 28 patients with R/I CP Ph+ CML treated with bosutinib at 300 mg/m2 to 400 mg/m2 orally once daily.
प्रमुख साइटोजेनेटिक प्रतिक्रिया (एमसीवाईआर), पूर्ण साइटोजेनेटिक प्रतिक्रिया (सीसीवाईआर), और प्रमुख आणविक प्रतिक्रिया (एमएमआर) प्राथमिक प्रभावकारिता परिणाम मेट्रिक्स थे। एनडी सीपी पीएच+ सीएमएल वाले बाल रोगियों के लिए प्रमुख (एमसीवाईआर) और पूर्ण (सीसीवाईआर) साइटोजेनेटिक प्रतिक्रियाएं क्रमशः 76.2% (95% सीआई: 52.8, 91.8) और 71.4% (95% सीआई: 47.8, 88.7) थीं। 28.6% (95% सीआई: 11.3, 52.3) एमएमआर था, और 14.2 महीने औसत अनुवर्ती अवधि थी (सीमा: 1.1, 26.3 महीने)।
आर/आई सीपी पीएच+ सीएमएल वाले बाल रोगियों के लिए प्रमुख (एमसीवाईआर) और पूर्ण (सीसीवाईआर) साइटोजेनेटिक प्रतिक्रियाएं क्रमशः 82.1% (95% सीआई: 63.1, 93.9) और 78.6% (95% सीआई: 59, 91.7) थीं। 50% (95% सीआई: 30.6, 69.4) एमएमआर था। एमएमआर पहुंचने वाले 14 मरीजों में से दो ने क्रमशः 13.6 और 24.7 महीने तक उपचार प्राप्त करने के बाद एमएमआर खो दिया। 23.2 महीने का अनुवर्ती औसत था (सीमा: 1, 61.5 महीने)।
बाल रोगियों में, दस्त, पेट दर्द, उल्टी, मतली, दाने, सुस्ती, हेपेटिक डिसफंक्शन, सिरदर्द, बुखार, भूख में कमी और कब्ज सबसे अधिक बार सूचित दुष्प्रभाव (≥20%) थे। बाल रोगियों में, बढ़ी हुई क्रिएटिनिन, बढ़ी हुई एलानिन एमिनोट्रांस्फरेज़ या एस्पार्टेट एमिनोट्रांस्फरेज़, सफेद रक्त कोशिका गिनती में कमी, और प्लेटलेट गिनती में कमी सबसे प्रचलित प्रयोगशाला असामान्यताएं थीं जो बेसलाइन (≥45%) से खराब हो गईं।
एनडी सीपी पीएच+ सीएमएल वाले बाल रोगियों के लिए, बोसुटिनिब की अनुशंसित खुराक भोजन के साथ प्रतिदिन एक बार मौखिक रूप से 300 मिलीग्राम/एम2 है; आर/आई सीपी पीएच+ सीएमएल वाले बाल रोगियों के लिए, अनुशंसित खुराक भोजन के साथ प्रतिदिन एक बार मौखिक रूप से 400 मिलीग्राम/एम2 है। जो व्यक्ति इन्हें निगलने में असमर्थ हैं, उनके लिए कैप्सूल की सामग्री को दही या सेब की चटनी के साथ मिलाया जा सकता है।
