Août 2021: Après l'échec d'au moins deux lignes de thérapie systémique antérieures, la Food and Drug Administration a approuvé bélumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), un inhibiteur de kinase, pour les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'une maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD chronique).
KD025-213 (NCT03640481).
Le taux de réponse global (ORR) jusqu'au cycle 7, jour 1, était la principale mesure finale d'efficacité, la réponse globale étant définie comme une réponse complète (RC) ou une réponse partielle (PR) selon le projet de développement du consensus des NIH de 2014 sur les essais cliniques sur les greffes chroniques. lignes directrices sur la maladie contre l’hôte. L'ORR était de 75 % (IC à 95 % : 63, 85) ; 6 % des patients ont eu une réponse complète et 69 % une réponse partielle. Le temps moyen nécessaire pour obtenir une première réponse était de 1.8 mois (IC à 95 % : 1.0, 1.9). La durée médiane de réponse à la GVHD chronique était de 1.9 mois, mesurée depuis la première réponse jusqu'à la progression, le décès ou les nouveaux traitements systémiques (IC à 95 % : 1.2, 2.9). Aucune mortalité ni l'instauration d'un nouveau traitement systémique ne sont survenues chez 62 pour cent (IC à 95 pour cent : 46, 74) des patients ayant obtenu une réponse pendant au moins 12 mois après la réponse.
Infections, asthénie, nausées, diarrhée, dyspnée, toux, œdème, hémorragie, douleurs abdominales, douleurs musculo-squelettiques, céphalées, diminution du phosphate, augmentation de la gamma glutamyl transférase, diminution des lymphocytes et hypertension ont été les effets indésirables les plus fréquents (20 %), y compris les effets de laboratoire anomalies.
Belumosudil doit être pris une fois par jour, avec de la nourriture, à une dose de 200 mg.
