Jan 2022: Pour les patients adultes atteints de tumeurs épithélioïdes malignes périvasculaires localement avancées non résécables ou métastatiques, la Food and Drug Administration a autorisé particules liées aux protéines de sirolimus pour suspension injectable (liées à l'albumine) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Le taux de réponse global (ORR) et la durée de la réponse (DOR) étaient les principales mesures des résultats d'efficacité, tels que déterminés par un examen central indépendant en aveugle utilisant RECIST v.1.1. Le TRG était de 39 % (IC à 95 % : 22 %, 58 %), avec deux patients qui ont répondu complètement. Le DOR médian n'a pas été atteint (IC à 95 % : 6.5 mois, non estimable). 67 % des répondants ont eu une réponse qui a duré plus de 12 mois et 58 % ont eu une réponse qui a duré plus de 24 mois.
La stomatite, la lassitude, les éruptions cutanées, les infections, les nausées, l'œdème, la diarrhée, l'inconfort musculo-squelettique, la perte de poids, la perte d'appétit, la toux, les vomissements et la dysgueusie étaient les événements secondaires les plus fréquents (30 %). Une diminution des lymphocytes, une augmentation du glucose, une diminution du potassium, une diminution du phosphate, une diminution de l'hémoglobine et une élévation de la lipase étaient les anomalies de laboratoire de grade 3 à 4 les plus fréquentes (6 %).
Jusqu'à progression de la maladie ou toxicité intolérable, la posologie recommandée est de 100 mg/m2 administrée en perfusion IV de 30 minutes les jours 1 et 8 de chaque cycle de 21 jours.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
