May 2022: Matthew est un patient de 27 ans atteint Leucémie Lymphoblastique Aiguë qui a été diagnostiquée en 2015. Malheureusement, le traitement standard de chimiothérapie et de transplantation de moelle osseuse a échoué. Il s'est qualifié pour un essai clinique au Kings College Hospital de Londres, où il a subi Thérapie CAR-T. Matthew partage son histoire personnelle sur la façon dont ce traitement révolutionnaire lui a sauvé la vie. "Je crains que les cellules blastiques représentent près de la moitié de votre moelle osseuse." Après avoir subi une induction UKALL14, deux cycles de FLAG-Ida et une greffe de moelle osseuse d'un donneur non apparenté pour traiter votre leucémie lymphoblastique aiguë, ce n'est pas exactement la nouvelle que vous souhaitez entendre.
Quoi qu'il en soit, ce sont les mots que j'ai entendus. Plutôt que d'être irrité, j'ai immédiatement commencé à réfléchir à la façon dont je pourrais résoudre ce défi. Alors que les gens autour de moi étaient stupéfaits et bouleversés, j'ai pris cela comme un défi.
Sauf pour les pionniers Thérapie CAR-T J'en avais tellement entendu parler dans la presse que j'ai ignoré toutes mes options après qu'on les ait présentées. Ce n’était pas seulement le traitement que je souhaitais, mais c’était aussi le traitement dont j’avais besoin ! Le seul problème était qu’il en était encore aux phases un et deux d’essais cliniques, dont la majorité se déroulaient aux États-Unis et coûtaient environ 500,000 XNUMX £, le tout devant être payé par le patient !
I was recommended to two doctors who were conducting clinical trials, but neither of them were appropriate for me. Meanwhile, I was taking vincristine and prednisone to keep the disease at bay. My consultant worked hard to put together a protocol and ensure the proper care was in place for me to receive blinatumomab, but it was not to be.
I found a link to the Leukemia & Lymphome Society in the United States after doing a lot of research and contacting many relevant people. I went to the website and discovered that there was an immediate chat facility. I typed in a message describing my condition and my desire for CAR-T therapy. I received a response within a few minutes, much to my amazement. A trial was running in London, according to the message, and there was a link to the experiment on the clinical trials website! It was unbelievable!
L'étude avait son siège à Londres et je semblais être éligible sur la base de la description. J'ai reconnu le nom du médecin principal et je lui ai envoyé un e-mail.
J'ai écrit le mail un samedi après-midi, donc je n'attendais pas de réponse avant la semaine suivante, mais j'ai été agréablement surprise d'en recevoir une le jour même ! Il a déclaré que je semblais convenir, mais qu'aucune garantie ne pouvait être fournie et que le traitement était très expérimental car il utilisait des lymphocytes T donneurs plutôt que d'autres traitements.
J'ai subi une biopsie de la moelle osseuse et diverses analyses de sang pour confirmer que je répondais aux critères de l'étude après une conversation entre le médecin de l'essai et mes spécialistes. Tous les tests ont révélé que j'étais éligible pour l'essai, ce qui m'a apporté un grand soulagement.
Mais il y avait une autre pierre d'achoppement. Une prophylaxie antifongique m'a été administrée lorsque j'étais sous vincristine et prednisone. L'une de mes lectures d'enzymes hépatiques avait dépassé la plage autorisée de l'essai. Malheureusement, j'ai perdu ma place, mais mes niveaux d'enzymes hépatiques se sont améliorés au cours des deux semaines suivantes et j'ai eu la chance de me voir proposer un autre poste.
À mon arrivée au Kings College Hospital de Londres, j'ai subi cinq jours de chimiothérapie pour préparer mon corps aux cellules CAR-T. Après cela, j'ai pris un jour de repos avant de récupérer les cellules le lendemain. Ce fut un moment incroyable pour moi après toute cette accumulation. Alors que je regardais ces cellules être injectées dans ma ligne PICC, j'ai ressenti une vague d'espoir qu'elles pourraient bien être la clé pour récupérer ma vie.
Il n’y avait aucune trace d’activité des cellules depuis environ une semaine. Puis, environ une semaine après la perfusion, j'ai eu de la fièvre. Seul le paracétamol a pu faire baisser la fièvre, qui a duré plusieurs jours. Lorsque ma température a commencé à augmenter à mesure que le paracétamol disparaissait, je me souviens que c'était inconfortable mais pas insupportable.
Après avoir ressenti des douleurs dans le bas-ventre quelques jours plus tard, j'ai été référé pour une échographie. J'ai développé une appendicite, à la surprise générale ! J'étais anémique, neutropénique et j'avais un faible nombre de plaquettes à ce stade, donc l'opération était dangereuse, mais une rupture d'appendice n'était pas non plus idéale.
Les chirurgiens et les hématologues ont eu une brève conversation. L'hématologie voulait me donner des antibiotiques pour voir si cela aiderait mon appendice à se stabiliser car ils pensaient que c'était un effet secondaire des cellules CAR-T, mais les chirurgiens voulaient opérer.
J'ai été transféré aux soins intensifs. Je me souviens d'y être allé avec une chaleur étouffante et d'avoir essayé de rester au frais avec des serviettes en papier humides. J'étais endormi quand je suis arrivé aux soins intensifs, m'attendant à me réveiller dans quelques heures avec une augmentation de ma température. Ma température, cependant, est restée normale. Les médecins ont été étonnés de constater que je n'avais plus de température et que l'inconfort de mon côté avait disparu lorsqu'ils sont venus me voir le lendemain matin ; J'avais fait une guérison miraculeuse !
J'ai été libéré des soins intensifs quelques jours plus tard. J'ai développé une éruption cutanée sur le dos de ma main après environ une semaine. Après quelques jours de plus, l'éruption a commencé à se propager sur tout mon corps. Des crèmes stéroïdes ont été prescrites, mais elles n'ont pas semblé beaucoup aider. J'étais assez mal à l'aise à cause de l'éruption cutanée et il m'était difficile de ne pas me gratter.
J'ai remarqué que la partie inférieure de mon dos était enflée et que je me sentais pleine de liquide un week-end. J'ai appelé l'hématologue de garde, qui m'a recommandé d'aller aux urgences. J'ai été admise à l'hôpital après avoir été examinée par un médecin, quelques jours seulement avant la date prévue pour ma deuxième greffe de moelle osseuse. On m'a donné des stéroïdes oraux, ce qui a aidé à réduire l'éruption cutanée.
J'ai finalement pu rentrer chez moi après une autre greffe de moelle osseuse difficile. Depuis, j’ai continué à retrouver ma santé et ma vigueur mentale et physique. J'ai eu la chance d'éviter des infections importantes jusqu'à 11 mois après la deuxième greffe, lorsque j'ai contracté une infection pulmonaire fongique qui m'a obligé à retourner à l'hôpital pendant 10 jours. En dehors de cela, j'ai continué à reconstruire ma vie, en retournant au travail, en commençant à faire de l'exercice et en trouvant ma nouvelle normalité, différente de la précédente mais tout aussi fantastique !
Enfin, je tiens à exprimer ma gratitude à toutes les personnes mentionnées dans ce récit. Tous ceux qui m'ont aidé, y compris ma famille et mes amis. Tous les médecins, infirmières et personnels médicaux qui se sont occupés de moi. Tous les scientifiques et chercheurs qui ont contribué au développement des médicaments et thérapies que j’ai reçus. Tous les donneurs de sang, mes deux donneurs de cellules souches et ceux qui font des dons et travaillent pour les organisations qui créent le registre de cellules souches.
