Jan 2023: Le médicament nadofaragene firadenovec-vncg (adstiladrine, Ferring Pharmaceuticals) a été approuvé par la Food and Drug Administration pour les patients adultes atteints d'un cancer de la vessie non invasif musculaire (NMIBC) à haut risque et insensible qui a un carcinome in situ (CIS) avec ou sans tumeurs papillaires.
Dans l'étude CS-003 (NCT02773849), un essai multicentrique à un seul bras qui comprenait 157 patients atteints de NMIBC à haut risque et dont 98 avaient un CIS dont la réponse pouvait être examinée, l'efficacité a été évaluée. Une fois tous les trois mois pendant un maximum de 12 mois, en cas de toxicité intolérable ou de NMIBC récurrent de haut grade, les patients ont reçu du nadofaragene firadenovec-vncg en instillation intravésicale de 75 mL (3 x 1011 particules virales/mL [vp/mL]). Les patients étaient autorisés à continuer à recevoir du nadofaragene firadenovec-vncg tous les trois mois tant qu'il n'y avait pas de récidive de haut grade.
La réponse complète (RC) à tout moment et la durabilité de la réponse étaient les principaux paramètres d'efficacité (DoR). Pour être qualifié de CR, une cystoscopie négative ainsi que des TURBT, des biopsies et une cytologie urinaire pertinentes étaient nécessaires. Cinq biopsies vésicales différentes ont été prélevées au hasard sur des patients qui étaient encore en RC après un an. La durée de vie médiane était de 9.7 mois (intervalle : 3, 52+), le taux de RC était de 51 % (IC à 95 % : 41 %, 61 %) et 46 % des patients répondeurs sont restés en RC pendant au moins un an.
L'augmentation de l'hyperglycémie, l'écoulement au site d'instillation, l'augmentation des triglycérides, la lassitude, les spasmes de la vessie, l'urgence mictionnelle, l'augmentation de la créatinine, l'hématurie, la réduction du phosphate, les frissons, la dysurie et la pyrexie étaient les effets secondaires les plus fréquents (incidence de 10 %), ainsi que les anomalies des tests ( >15 %).
À l'aide d'une sonde urinaire, administrer 75 mL de nadofaragene firadenovec-vncg dans la vessie une fois tous les trois mois à une concentration de 3 x 1011 vp/mL. Il est conseillé de prendre un anticholinergique en prémédication avant chaque instillation.
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