Déc 2021: La thérapie CAR T-Cell est actuellement approuvée pour certaines formes de leucémie, de lymphome et de myélome multiple. Les chercheurs ont désormais également développé la thérapie cellulaire GD2 CAR T correspondante pour le traitement du neuroblastome, c'est-à-dire des tumeurs cérébrales infantiles. Le cancer du poumon, le cancer de l’estomac, le cancer du foie, le cancer du sein et d’autres cancers chez l’adulte ont l’incidence la plus élevée. Lorsqu’on parle du cancer des enfants, de nombreuses personnes croient instinctivement qu’il est identique au cancer de l’adulte.
However, whether it is the cause of cancer or the type of cancer, there is a significant difference between childhood cancer and adult cancer. The most frequent childhood tumour is neuroblastome, which is more common than lung cancer, gastric cancer, and other cancers. Neuroblastoma can account for half of all cancers in children under the age of five, greatly exceeding the proportion of various malignancies in adult cancers.
Cependant, le taux de survie à 5 ans des patients atteints de neuroblastome n'est toujours pas particulièrement élevé et près de 40 à 50 % des patients ne parviennent toujours pas à obtenir une guérison à long terme. De même, si la tumeur réapparaît, l'enfant est toujours à risque, comme ce qui se passe lorsqu'un cancer chez l'adulte réapparaît.
Existe-t-il un nouveau traitement disponible ?
Thérapie cellulaire CAR-T has opened up a whole new universe in the field of advanced relapse and refractory B-cell cancers in recent years, and it has also allowed people to witness how effective it can be.
As a result, researchers have created a GD2-CAR-T cell therapy for the treatment of neuroblastoma for the matching target of neuroblastoma. The findings of the clinical study were published in the most recent issue of “Science Translational Medicine.”
Cet essai a inclus un total de 12 enfants atteints de neuroblastome récidivant/réfractaire. Dans l'ensemble, le médicament a été bien toléré et aucun effet hors cible n'a été observé. Malgré le fait qu'il n'ait pas atteint une réponse clinique objective, les chercheurs ont remarqué un réel bénéfice thérapeutique chez certains individus.
La patiente 25/010 est une fillette de 8 ans présentant des métastases de neuroblastome à grande échelle, dont des métastases osseuses importantes (récidive après traitement de quatrième ligne). L'état général s'est considérablement amélioré après 28 jours de Thérapie cellulaire CAR-T, et le tissu tumoral a également montré une nécrose tumorale généralisée.
La patiente 25/013 est une fillette de 10 ans qui a reçu cinq traitements pour de multiples neuroblastomes localisés récurrents. Il y avait des nodules tumoraux dans le cou avant le traitement, mais pas de métastases à distance. Une IRM a montré que la tumeur avait rétréci après le traitement. Suite à une biopsie de la tumeur, il a été découvert que la tumeur présentait une nécrose importante.
Le patient 25/018 est un enfant de 10 ans qui a un neuroblastome récurrent qui s'est propagé dans tout son corps. Il a eu trois séances avant et après, et ses problèmes ont été atténués grâce aux thérapies.
Cependant, bien que cette étude ait démontré que le traitement est efficace, après avoir connu le pic de la thérapie cellulaire CAR-T, l’expansion à long terme des cellules CAR-T n’est pas visible, ce qui rend l’effet du traitement inefficace. Cela a finalement entraîné une récidive de la tumeur, mais avant cela, cette thérapie avait aidé 013 et 018 à vivre environ 5 mois de plus.
Although this new CAR-T cell therapy cannot match the efficacy and durability of CD19-CAR-T cell therapy in haematological cancers, it demonstrates that CAR-T cell therapy can still be employed in the entity once a suitable target is identified. In the treatment of tumours, it has potent anti-tumor effects. To improve its therapeutic efficacy in solid malignancies, researchers will combine CAR-T activation with immune checkpoint drugs (PD-1 inhibitors).
La sécurité de ce traitement par cellules CAR-T pour tumeurs solides est actuellement assurée. Le patient a contracté un SRC à cause du médicament, bien qu'aucune réaction neurotoxique majeure ne se soit produite. Les équipes médicales recevant une thérapie cellulaire CAR-T devront peut-être bientôt répondre systématiquement au CRS. La thérapie cellulaire CAR-T a encore un long chemin à parcourir pour vaincre les tumeurs solides, mais elle y parviendra un jour.
