2022 mars: Abatacept (Orencia, société Bristol-Myers Squibb) a été approuvé par la Food and Drug Administration pour la prévention de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus qui reçoivent une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) à partir d'un allèle apparié ou 1. donneur non apparenté incompatible. Il s’agit du premier traitement contre l’aGVHD approuvé par la FDA. Des données du monde réel (RWD) ont été utilisées dans l'application pour déterminer l'efficacité clinique. RWD fait référence à des données cliniques qui sont systématiquement collectées à partir de nombreuses sources, y compris les données de registres, afin de fournir des preuves concrètes (RWE).
Dans deux enquêtes, des enfants âgés de six ans et plus qui ont reçu une GCSH d'un donneur non apparenté apparié ou non apparié à 1 allèle ont été examinés pour l'efficacité.
GVHD-1 (NCT 01743131) était un essai clinique randomisé (1:1), en double aveugle, contrôlé par placebo dans lequel les patients recevaient de l'abatacept ou un placebo en association avec un CNI et du MTX après avoir reçu un antigène leucocytaire humain (HLA) 8 sur 8. )-correspondance HSCT. Bien que la survie sans GVHD sévère (grade III-IV) n'ait pas été significativement améliorée chez les patients ayant reçu Orencia par rapport aux patients ayant reçu un placebo au jour 180 après la transplantation (HR 0.55 ; IC à 95 % 0.26, 1.18), le taux de SG au jour 180 après GCSH était de 97 % (IC à 95 % : 89 %, 99 %) pour les patients ayant reçu de l'abatacept contre 84 % (IC à 95 % : 73 %, 91 %) pour les patients (HR 0.33 ; IC à 95 % : 0.12, 0.93 ). Au jour 180 après la GCSH, le taux de survie sans GVHD modérée à sévère (grade II-IV) chez les patients ayant reçu de l'abatacept était de 50 % (IC à 95 % : 38 %, 61 %), contre 32 % (IC à 95 % : 21 %, 43 %) pour les patients ayant reçu un placebo (HR 0.54 ; IC à 95 % : 0.35, 0.83).
GVHD-2, une analyse clinique basée sur les données du Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) chez des patients ayant reçu une HSCT compatible HLA 7 sur 8 entre 2011 et 2018, a révélé davantage de preuves d'efficacité. Les résultats de 54 patients traités par abatacept en association avec un CNI et le MTX pour la prévention des aGVHD ont été comparés à 162 patients sélectionnés au hasard dans le registre CIBMTR et traités par un CNI et le MTX seuls. Les patients qui ont reçu l'abatacept en association avec le CNI et le MTX avaient un taux de SG de 98 % (IC à 95 % : 78 %, 100 %) au jour 180 après la GCSH, contre 75 % (IC à 95 % : 67 %, 82 %) pour les patients qui ont reçu CNI et MTX seuls.
L'anémie, l'hypertension, la réactivation du CMV/l'infection par le CMV, la pyrexie, la pneumonie, l'épistaxis, la réduction des cellules CD4, l'hypermagnésémie et les lésions rénales aiguës sont les événements secondaires les plus courants (dix pour cent) de l'abatacept pour la prévention de l'aGVHD. Les patients recevant de l'abatacept doivent recevoir une prophylaxie antivirale contre l'infection par le virus d'Epstein-Barr avant de commencer le traitement et pendant six mois après, ainsi qu'une surveillance de l'infection/réactivation du cytomégalovirus.
La dose d'abatacept suggérée est déterminée en fonction de l'âge du patient et est indiquée dans le matériel de prescription. Les informations sur la prescription d'Orencia sont disponibles dans leur intégralité.
Project Orbis, un effort du centre d'excellence en oncologie de la FDA, a été utilisé pour effectuer cet examen. Le projet Orbis crée un mécanisme permettant aux partenaires mondiaux de soumettre et d'examiner simultanément les médicaments oncologiques. La FDA a travaillé sur cet examen avec Santé Canada, Swissmedic et le ministère israélien de la Santé. Les autres organismes de réglementation examinent toujours les demandes.
