2023 نوامبر: سازمان غذا و دارو (FDA) Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) را در نوامبر 2023 برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به سندرم‌های میلودیسپلاستیک عودکننده یا مقاوم (MDS) که دارای جهش مستعد ایزوسیترات دهیدروژناز-1 (IDH1) هستند تأیید کرد. تست مورد تایید FDA
FDA همچنین Abbott RealTime IDH1 Assay را به عنوان یک ابزار تشخیصی همراه برای انتخاب بیماران برای دریافت ivosidenib تایید کرده است.
تأیید بر اساس AG120-C-001 (NCT02074839)، یک کارآزمایی با برچسب باز و چند مرکزی تک بازویی با 18 بیمار بزرگسالی بود که MDS عودکننده یا مقاوم به درمان و جهش IDH1 داشتند. جهش IDH1 از طریق استفاده از تست های تشخیصی محلی یا مرکزی در خون محیطی یا مغز استخوان شناسایی شد و متعاقباً از طریق تجزیه و تحلیل گذشته نگر با استفاده از روش Abbott RealTime IDH1 مورد تایید قرار گرفت.
اینوزیدنیب خوراکی با دوز شروع 500 میلی گرم در روز به صورت مداوم به مدت 28 روز یا تا زمانی که پیوند سلول های بنیادی خونساز، پیشرفت بیماری یا سمیت غیرقابل قبول رخ دهد، تجویز شد. میانگین مدت درمان 9.3 ماه بود. پس از دریافت ivosidenib، پیوند سلول های بنیادی روی یک بیمار انجام شد.
میزان انتقال خون از نیاز به تزریق خون به عدم نیاز، میزان بهبودی کامل (CR) یا بهبودی جزئی (PR) (2006 پاسخ گروه کاری بین‌المللی برای MDS)، و طول مدت CR+PR برای قضاوت در مورد میزان خوب استفاده شد. درمان جواب داد هر پاسخ مشاهده شده یک CR تشکیل می دهد. 389.9٪ نرخ CR بود (95٪ CI: 17.3، 64.3٪). میانگین زمان تا CR 1.9 ماه با دامنه 1.0 تا 5.6 ماه بود. با این حال، مدت زمان متوسط CR را نمی توان تخمین زد که از 1.9 تا 80.8+ ماه را شامل می شود. از 67 بیمار که در ابتدا به تزریق گلبول قرمز (RBC) و پلاکت متکی بودند، شش نفر (56%) در هر دوره 56 روزه پس از شروع شروع مطالعه به استقلال از RBC و انتقال پلاکت دست یافتند. هفت نفر از 78 بیمار که در ابتدا بدون تزریق خون بودند، از جمله تزریق پلاکت و RBC، برای هر دوره XNUMX روزه پس از دوره پایه (XNUMX درصد) بدون تزریق باقی ماندند.
در مقایسه با شایع‌ترین واکنش‌های جانبی مشاهده شده با تک‌تراپی با ایووسیدینیب برای AML، اینها شایع‌ترین واکنش‌های جانبی بودند. این علائم علاوه بر گوارشی (یبوست، حالت تهوع، آرترالژی، بی حالی، سرفه و میالژی) شامل راش و آرترالژی نیز می شود. QTc همچنین ممکن است توسط Tibsovo طولانی شود.
یک هشدار جعبه‌ای در اطلاعات تجویز گنجانده شده است تا به بیماران و متخصصان مراقبت‌های بهداشتی در مورد خطر احتمالی سندرم تمایز کشنده هشدار دهد.
مشاهده اطلاعات کامل نسخه برای Tibsovo.
