اوت 2021: بلزوتیفان (ولیرگ ، مرک)یک مهار کننده فاکتور القاء کننده هیپوکسی ، توسط سازمان غذا و دارو برای بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری فون هیپل لینداو که نیاز به درمان سرطان کارسینوم سلول کلیوی (RCC) ، همانژیوبلاستوما سیستم عصبی مرکزی (CNS) یا تومورهای نوروآندوکرین لوزالمعده دارند ، تأیید شده است. (pNET) اما نیازی به جراحی فوری ندارند.
Belzutifan در 61 بیمار مبتلا به RCC مرتبط با VHL (VHL-RCC) بر اساس تغییر ژرم ژنی VHL و حداقل یک تومور جامد قابل تشخیص محدود به کلیه در مطالعه در حال انجام 004 (NCT03401788) مورد بررسی قرار گرفت ، یک مطالعه بالینی با برچسب باز. بیماران مبتلا به سایر بدخیمی های مرتبط با VHL ، مانند همانژیوبلاستوم CNS و pNET ، ثبت نام کردند. Belzutifan 120 میلی گرم یک بار در روز تا پیشرفت بیماری یا مسمومیت غیرقابل تحمل به بیماران داده شد.
نرخ پاسخ کلی (ORR) نقطه نهایی کارآیی اولیه بود ، همانطور که توسط ارزیابی رادیولوژیکی تعریف شده و توسط یک کمیته بررسی مستقل با استفاده از RECIST v1.1 ارزیابی شده است. مدت زمان پاسخ (DoR) و زمان پاسخ دهی دو هدف مfficثر دیگر (TTR) بود. در افراد مبتلا به RCC مرتبط با VHL ، ORR 49 ((95 درصد CI: 36 ، 62) یافت شد. همه بیماران مبتلا به VHL-RCC که دارای پاسخ بودند حداقل 18 ماه پس از شروع درمان تحت پیگیری قرار گرفتند. Doran Median برآورده نشد. 56 درصد از پاسخ دهندگان دارای DoR کمتر از 12 ماه و متوسط TTR 8 ماه بودند. 24 بیمار مبتلا به همانژیوبلاستوم CNS قابل اندازه گیری ORR 63 درصد و 12 بیمار با pNET قابل اندازه گیری ORR 83 درصد در بیماران مبتلا به سایر بدخیمی های غیر RCC مرتبط با VHL داشتند. در مورد همانژیوبلاستومای CNS و pNET ، میانگین DoR برآورده نشد ، در 12 درصد و 73 درصد بیماران به ترتیب کمتر از 50 ماه طول کشید.
کاهش هموگلوبین، کم‌خونی، خستگی، افزایش کراتینین، سردرد، سرگیجه، افزایش قند خون و حالت تهوع شایع‌ترین عوارض جانبی از جمله ناهنجاری‌های آزمایشگاهی بودند که در تقریباً 20 درصد از بیمارانی که مصرف کردند گزارش شد. بلزوتیفان. مصرف بلزوتیفان می تواند باعث کم خونی شدید و هیپوکسی شود. کم خونی در 90٪ از شرکت کنندگان در مطالعه 004 مشاهده شد که 7٪ آنمی درجه 3 داشتند. بیماران باید در صورت نیاز توسط پزشک خود تزریق شوند. در افرادی که بلزوتیفان مصرف می کنند، استفاده از داروهای محرک اریتروپوئز برای درمان کم خونی پیشنهاد نمی شود. هیپوکسی در 1.6 درصد از بیماران در مطالعه 004 رخ داد.
بلزوتیفان باید یک بار در روز ، با یا بدون غذا ، در دوز 120 میلی گرم مصرف شود.
مرجع: https://www.fda.gov/
جزئیات را بررسی کنید اینجا کلیک نمایید.
