La Administración de Alimentos y Medicamentos autorizó nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) el 27 de noviembre de 2023 para pacientes adultos con tumores desmoides avanzados que necesitan tratamiento sistémico. Esta es la terapia inicial autorizada para los tumores desmoides.
Un estudio llamado DeFi (NCT03785964) analizó qué tan bien funcionaba. Fue un experimento internacional, multicéntrico, aleatorizado (1:1), doble ciego y controlado con placebo con 142 pacientes que tenían tumores desmoides que empeoraban y no podían tratarse con cirugía. Los pacientes fueron calificados si el tumor desmoide había avanzado dentro de los 12 meses posteriores a la detección. Los participantes fueron asignados aleatoriamente a tomar 150 mg de nirogacestat o un placebo por vía oral dos veces al día hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad intolerable.
La supervivencia libre de progresión (SLP) calculada por RECIST v1.1 mediante una revisión central independiente ciega o la progresión clínica evaluada por el investigador y revisada de forma independiente fue la forma principal de medir qué tan bien funcionó el tratamiento. La mediana de supervivencia libre de progresión (SSP) no se determinó en el grupo de nirogacestat (IC del 95 %: no determinado) y fue de 15.1 meses (IC del 95 %: 8.4, no determinado) en el grupo de placebo. El índice de riesgo (HR) fue de 0.29 (IC del 95 %: 0.15, 0.55) con un valor de p inferior a 0.001. Una investigación inicial de la supervivencia libre de progresión (SSP) utilizando únicamente la progresión radiográfica reveló un índice de riesgo de 0.31 (IC del 95 %: 0.16, 0.62).
La tasa de reacción objetiva (ORR) fue una medida adicional de eficacia. La tasa de respuesta objetiva (TRO) fue del 41 % (IC del 95 %: 29.8, 53.8) para los participantes en el grupo de nirogacestat y del 8 % (IC del 95 %: 3.1, 17.3) para los del grupo de placebo (valor de p = <0.001 ). La mejora en el peor dolor informado por los pacientes desde el comienzo del estudio, que favoreció al grupo de nirogacestat, confirmó aún más los resultados de eficacia.
Los efectos adversos prevalentes incluyeron diarrea, toxicidad ovárica, erupción cutánea, náuseas, agotamiento, estomatitis, dolor de cabeza, malestar estomacal, tos, alopecia, infección del tracto respiratorio superior y disnea.
La dosis sugerida de nirogacestat es de 150 mg por vía oral dos veces al día, con o sin alimentos, hasta que la enfermedad progrese o haya una toxicidad inaceptable. Cada dosis de 150 mg se compone de tres pastillas de 50 mg.
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