Noviembre 2023: La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó HEPZATO KIT (melfalán para inyección/sistema de administración hepática, Delcath Systems, Inc.) como tratamiento dirigido al hígado para pacientes adultos con melanoma uveal que tienen metástasis hepáticas irresecables que afectan menos del 50 % del hígado y ninguna enfermedad extrahepática, o enfermedad extrahepática que se limita al pulmón, los huesos, los ganglios linfáticos o los tejidos subcutáneos y puede ser
En el estudio FOCUS (NCT02678572), 91 personas con melanoma uveal y metástasis hepáticas que no se pudieron extirpar participaron en un experimento abierto de un solo brazo para ver qué tan bien funcionaba el tratamiento. Si la parte más peligrosa del melanoma uveal proviniera del hígado y la enfermedad fuera del hígado pudiera tratarse con radioterapia o cirugía, entonces alguna enfermedad fuera del hígado podría encontrarse en los pulmones, los ganglios linfáticos, los huesos o debajo de la piel. . Las razones importantes para no ser elegible fueron tener metástasis en al menos el 50% del parénquima hepático, tener cirrosis Child-Pugh Clase B o C, o tener hepatitis B o C.
Las principales formas de medir qué tan bien funcionó algo fueron la tasa de respuesta objetiva (ORR) y la duración de la respuesta (DoR), que fueron decididas por un comité de revisión central justo utilizando RECIST v1.1. La mediana de DoR fue de 14 meses (IC del 95 %: 8.3, 17.7) y la ORR fue del 36.3 % (IC del 95 %: 26.4, 47).
Melfalán (HEPZATO) se infunde en la arteria hepática cada 6 a 8 semanas durante un máximo de 6 infusiones utilizando el sistema de administración hepática (HDS), un componente del dispositivo. Según el peso corporal ideal, la dosis sugerida de melfalán es de 3 mg/kg, con una dosis máxima de 220 mg en una sola terapia.
Hay un recuadro de advertencia sobre consecuencias graves periprocedimiento, como sangrado, daño hepático y eventos tromboembólicos, en el material de prescripción del KIT HEPZATO. En el material de prescripción también se incluye un recuadro de advertencia sobre la mielosupresión y la posibilidad de infección grave, hemorragia o anemia sintomática.
Debido a la posibilidad de consecuencias periprocedimiento graves, como eventos tromboembólicos, daño hepatocelular y hemorragia, solo se puede acceder a HEPZATO KIT a través de un programa restringido que se incluye en la Estrategia de mitigación y evaluación de riesgos de HEPZATO KIT.
Los más comunes (≥20%) fueron trombocitopenia, fatiga, anemia, náuseas, dolor musculoesquelético, leucopenia, dolor abdominal, neutropenia, vómitos, aumento de la alanina aminotransferasa, tiempo prolongado de tromboplastina parcial activada, aumento de la aspartato aminotransferasa, aumento de la fosfatasa alcalina en sangre y disnea. reacciones adversas o anomalías de laboratorio.
HEPZATO y HEPZATO KIT están contraindicados en pacientes con metástasis intracraneales activas o lesiones cerebrales con propensión a sangrar; insuficiencia hepática, hipertensión portal o várices conocidas con riesgo de sangrado; cirugía o tratamiento médico del hígado en las 4 semanas anteriores; coagulopatía incorregible, incapacidad para someterse a anestesia general de manera segura, incluidas afecciones cardíacas activas que incluyen, entre otras, síndromes coronarios inestables (angina inestable o grave o infarto de miocardio), insuficiencia cardíaca congestiva que empeora o de nueva aparición, arritmias significativas o valvulopatía grave. ; antecedentes de alergias o hipersensibilidad conocida al melfalán; antecedentes de alergias o hipersensibilidad conocida a un componente o material utilizado dentro del KIT HEPZATO, incluidos antecedentes de alergia al látex de caucho natural; antecedentes de alergia o hipersensibilidad a la heparina o presencia de trombocitopenia inducida por heparina (TIH); y antecedentes de reacción alérgica grave al contraste yodado no controlada mediante premedicación con antihistamínicos y esteroides.
Vea la información de prescripción completa del KIT HEPZATO.
