Noviembre 2023: Para pacientes pediátricos de un año o más con leucemia mielógena crónica (LMC) Ph+ en fase crónica (CP), ya sea con diagnóstico reciente (ND) o resistente o intolerante (R/I) a terapia previa, la Administración de Alimentos y Medicamentos ha aprobado bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Además, la FDA aprobó una nueva forma farmacéutica en cápsulas con concentraciones de 50 mg y 100 mg.
El ensayo BCHILD (NCT04258943) evaluó la eficacia de bosutinib en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica ND CP Ph+ y leucemia mieloide crónica R/I CP Ph+. El ensayo fue multicéntrico, no aleatorizado y abierto, con los objetivos de determinar una dosis recomendada, estimar la seguridad y tolerabilidad, evaluar la eficacia y evaluar cálmate farmacocinética en esta población de pacientes. El ensayo incluyó a 21 pacientes con leucemia mieloide crónica ND CP Ph+ tratados con 300 mg/m2 una vez al día y 28 pacientes con leucemia mieloide crónica CP Ph+ R/I tratados con bosutinib a dosis de 300 mg/m2 a 400 mg/m2 por vía oral una vez al día.
La respuesta citogenética mayor (MCyR), la respuesta citogenética completa (CCyR) y la respuesta molecular mayor (MMR) fueron las principales métricas de resultados de eficacia. Las respuestas citogenéticas principales (MCyR) y completas (CCyR) para pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica ND CP Ph+ fueron del 76.2 % (IC del 95 %: 52.8, 91.8) y del 71.4 % (IC del 95 %: 47.8, 88.7), respectivamente. 28.6% (IC 95%: 11.3, 52.3) fue la MMR y 14.2 meses fue la mediana del período de seguimiento (rango: 1.1, 26.3 meses).
Las respuestas citogenéticas principales (MCyR) y completas (CCyR) para pacientes pediátricos con LMC R/I CP Ph+ fueron 82.1 % (IC 95 %: 63.1, 93.9) y 78.6 % (IC 95 %: 59, 91.7), respectivamente. El 50% (IC 95%: 30.6; 69.4) fue la RMM. Dos de los 14 pacientes que alcanzaron la MMR perdieron la MMR después de recibir tratamiento durante 13.6 y 24.7 meses, respectivamente. La mediana fue un seguimiento de 23.2 meses (rango: 1, 61.5 meses).
Entre los pacientes pediátricos, los efectos secundarios notificados con mayor frecuencia (≥20%) fueron diarrea, dolor abdominal, vómitos, náuseas, erupción cutánea, letargo, disfunción hepática, dolor de cabeza, pirexia, disminución del apetito y estreñimiento. En pacientes pediátricos, el aumento de la creatinina, el aumento de la alanina aminotransferasa o la aspartato aminotransferasa, la disminución del recuento de glóbulos blancos y la disminución del recuento de plaquetas fueron las anomalías de laboratorio más prevalentes que empeoraron desde el inicio (≥45%).
Para pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica ND CP Ph+, la dosis recomendada de bosutinib es 300 mg/m2 por vía oral una vez al día con alimentos; para pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica R/I CP Ph+, la dosis recomendada es de 400 mg/m2 por vía oral una vez al día con alimentos. El contenido de las cápsulas se puede combinar con yogur o puré de manzana para personas que no puedan tragarlo.
