Food and Drug Administration godkendte repotrectinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) til lokalt fremskreden eller metastatisk ROS1-positiv ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) den 15. november 2023.
Denne FDA-godkendelse er den første, der omfatter patienter med ROS1-positiv NSCLC, som tidligere er blevet behandlet med en ROS1-tyrosinkinasehæmmer (TKI), såvel som personer, der ikke har fået TKI-behandling før.
Godkendelsen blev givet efter det kliniske forsøg med TRIDENT-1 (NCT03093116), et globalt studie, der omfatter mange centre, med et enkelt-arm, åbent design og forskellige patientkohorter med ROS1-positiv lokalt fremskreden eller metastatisk NSCLC. Effektiviteten blev vurderet hos 71 ROS1 TKI-naive patienter, som havde gennemgået maksimalt 1 tidligere linie af platinbaseret kemoterapi og/eller immunterapi, og hos 56 patienter, der havde modtaget 1 tidligere ROS1 TKI uden forudgående platinbaseret kemoterapi eller immunterapi.
De primære effektmål var den overordnede responsrate (ORR) og varigheden af respons (DOR) baseret på RECIST v1.1 som evalueret af en upartisk central gennemgang. Bekræftet objektiv responsrate (ORR) var 79 % (95 % CI: 68, 88) i gruppen af patienter, der ikke havde fået behandling med en ROS1 TKI før, og 38 % (95 % CI: 25, 52) hos patienter, som havde modtaget tidligere behandling med en ROS1-hæmmer. Den gennemsnitlige varighed af respons var 34.1 måneder (95 % CI: 25.6, ikke evaluerbar) og 14.8 måneder (95 % CI: 7.6, ikke evaluerbar) i de to grupper. Observationer blev foretaget i cerebrale læsioner hos patienter med kvantificerbare metastaser i centralnervesystemet, såvel som hos individer med resistensmutationer efter behandling med tyrosinkinasehæmmere.
De hyppigste bivirkninger, som forekom i over 20 % af tilfældene, var svimmelhed, dysgeusi, perifer neuropati, forstoppelse, dyspnø, ataksi, udmattelse, kognitive problemer og muskelsvaghed.
Den foreslåede repotrectinib-dosis er 160 mg oralt én gang dagligt, med eller uden måltider, i 14 dage. Derefter skal dosis øges til 160 mg taget to gange dagligt indtil sygdomsprogression eller utålelig toksicitet.
Kræft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkendt af USFDA til pædiatriske patienter 12 år og ældre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrydende behandling, har for nylig modtaget godkendelse fra US Food and Drug Administration (FDA) til pædiatriske patienter, hvilket markerer en væsentlig milepæl inden for pædiatrisk onkologi. Denne godkendelse repræsenterer et fyrtårn af håb for børn, der kæmper mod neuroendokrine tumorer (NET), en sjælden, men udfordrende kræftform, der ofte viser sig at være resistent over for konventionelle behandlinger.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
