August 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) blev givet regelmæssig godkendelse af Food and Drug Administration til voksne patienter med metastatisk RET-fusionspositiv ikke-småcellet lungecancer (NSCLC), som bestemt af en FDA-godkendt test.
Baseret på den indledende overordnede responsrate (ORR) og varighed af respons (DOR) hos 114 patienter, der deltog i ARROW-undersøgelsen (NCT03037385), et multicenter, åbent multikohort-forsøg, blev pralsetinib tidligere givet hurtig godkendelse til NSCLC indikation den 4. september 2020. Baseret på informationer fra yderligere 123 patienter og yderligere 25 måneders opfølgning for at måle varigheden af responsen, blev konverteringen til almindelig godkendelse foretaget.
I alt 237 patienter med lokalt fremskreden eller metastatisk RET-fusionspositiv NSCLC viste effekt. Patienterne fik pralsetinib, indtil sygdommen udviklede sig, eller bivirkningerne var utålelige.
En blindet uafhængig vurderingskomité (BIRC) besluttede, at ORR og DOR var de vigtigste effektmål. ORR var 78 % (95 % CI: 68, 85) blandt 107 patienter, der aldrig havde modtaget behandling, og median DOR var 13.4 måneder (95 % CI: 9.4, 23.1). ORR var 63 % (95 % CI: 54, 71) blandt 130 patienter, der tidligere havde fået platinbaseret kemoterapi, og median DOR var 38.8 måneder (95 % CI: 14.8, ikke estimerelig).
Muskuloskeletale ubehag, forstoppelse, hypertension, diarré, træthed, ødem, feber og hoste var de hyppigste bivirkninger (25%).
400 mg pralsetinib indtaget oralt én gang dagligt er den anbefalede dosis. Det anbefales at tage pralsetinib på tom mave (ingen mad i mindst 2 timer før og mindst 1 time efter administration af pralsetinib).
