Food and Drug Administration gav accelereret godkendelse til pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) den 1. december 2023 til voksne med kronisk lymfatisk leukæmi eller lille lymfatisk lymfom (CLL/SLL), som har gennemgået mindst to tidligere behandlingslinjer, herunder en BTK-hæmmer og en BCL-2-hæmmer.
Undersøgelsen så på, hvor godt det virkede i BRUIN (NCT03740529), et verdensomspændende, åbent, enkeltarms, multikohort-forsøg med 108 personer, der havde CLL eller SLL og allerede havde haft mindst to andre behandlinger, inklusive en BTK-hæmmer og en BCL-2-hæmmer. Patienterne gennemgik en median på 5 tidligere behandlingslinjer med et interval fra 2 til 11. Syvoghalvfjerds procent af patienterne holdt op med at bruge den tidligere BTK-hæmmer på grund af refraktær eller forværret sygdom. Lægemidlet Pirtobrutinib blev givet oralt i en dosis på 200 mg én gang dagligt og blev opretholdt indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet opstod.
De primære effektivitetsmålinger var den overordnede responsrate (ORR) og varighed af respons (DOR), evalueret af en uafhængig revisionskomité baseret på 2018 iwCLL-kriterierne. Den objektive responsrate (ORR) var 72 % med et 95 % konfidensinterval (CI) på 63 % til 80 %, og den gennemsnitlige varighed af respons (DOR) var 12.2 måneder med en 95 % CI på 9.3 til 14.7. Alle svar var ufuldstændige.
De hyppigste bivirkninger (≥ 20%), ikke inklusive laboratorierelaterede termer, var træthed, blå mærker, hoste, ubehag i bevægeapparatet, COVID-19, diarré, lungebetændelse, mavesmerter, dyspnø, blødning, ødem, kvalme, feber og hovedpine. Grad 3 eller 4 laboratorieabnormiteter, der påvirkede mere end 10 % af patienterne, omfattede reduceret antal neutrofile celler, anæmi og nedsat antal blodplader. 32 % af patienterne oplevede alvorlige infektioner, med dødelige infektioner rapporteret i 10 % af tilfældene. Det ordinerende materiale omfatter advarsler og råd for infektioner, blødninger, cytopenier, hjertearytmier og efterfølgende primære kræftformer.
Den foreslåede pirtobrutinib-dosis er 200 mg oralt én gang dagligt indtil sygdomsprogression eller uacceptable virkninger.
Kræft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkendt af USFDA til pædiatriske patienter 12 år og ældre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrydende behandling, har for nylig modtaget godkendelse fra US Food and Drug Administration (FDA) til pædiatriske patienter, hvilket markerer en væsentlig milepæl inden for pædiatrisk onkologi. Denne godkendelse repræsenterer et fyrtårn af håb for børn, der kæmper mod neuroendokrine tumorer (NET), en sjælden, men udfordrende kræftform, der ofte viser sig at være resistent over for konventionelle behandlinger.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
