Food and Drug Administration godkendte nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) den 27. november 2023 til voksne patienter med fremskredne desmoid-tumorer, der har behov for systemisk behandling. Dette er den første autoriserede behandling for desmoid-tumorer.
En undersøgelse kaldet DeFi (NCT03785964) så på, hvor godt det virkede. Det var et internationalt, multicenter, randomiseret (1:1), dobbeltblindt, placebokontrolleret eksperiment med 142 patienter, som havde desmoid-tumorer, der blev værre og ikke kunne behandles med kirurgi. Patienterne blev kvalificeret, hvis desmoid-tumoren var fremskreden inden for 12 måneder efter screening. Deltagerne blev tilfældigt tildelt til at tage 150 mg nirogacestat eller placebo oralt to gange dagligt indtil sygdomsprogression eller utålelig toksicitet.
Progressionsfri overlevelse (PFS) beregnet af RECIST v1.1 ved en blindet uafhængig central gennemgang eller klinisk progression vurderet af investigator og gennemgået uafhængigt var den vigtigste måde at måle, hvor godt behandlingen virkede. Den mediane progressionsfri overlevelse (PFS) blev ikke bestemt i nirogacestat-gruppen (95 % CI: ikke bestemt) og var 15.1 måneder (95 % CI: 8.4, ikke bestemt) i placebogruppen. Hazard ratio (HR) var 0.29 (95 % CI: 0.15, 0.55) med en p-værdi på mindre end 0.001. En indledende undersøgelse af progressionsfri overlevelse (PFS) udelukkende ved brug af radiografisk progression viste et hazard ratio på 0.31 (95 % CI: 0.16, 0.62).
Den objektive reaktionshastighed (ORR) var et ekstra mål for effektivitet. Den objektive responsrate (ORR) var 41 % (95 % CI: 29.8, 53.8) for deltagere i nirogacestat-gruppen og 8 % (95 % CI: 3.1, 17.3) for dem i placebogruppen (p-værdi=<0.001) ). Forbedringen i patientrapporterede værste smerter fra begyndelsen af undersøgelsen, som favoriserede nirogacestat-gruppen, bekræftede yderligere effektivitetsresultaterne.
De fremherskende bivirkninger omfattede diarré, ovarietoksicitet, udslæt, kvalme, udmattelse, stomatitis, hovedpine, ubehag i maven, hoste, alopeci, øvre luftvejsinfektion og dyspnø.
Den foreslåede dosering af nirogacestat er 150 mg oralt to gange dagligt, med eller uden mad, indtil sygdommen skrider frem, eller der er uacceptabel toksicitet. Hver dosis på 150 mg består af tre 50 mg piller.
Kræft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkendt af USFDA til pædiatriske patienter 12 år og ældre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrydende behandling, har for nylig modtaget godkendelse fra US Food and Drug Administration (FDA) til pædiatriske patienter, hvilket markerer en væsentlig milepæl inden for pædiatrisk onkologi. Denne godkendelse repræsenterer et fyrtårn af håb for børn, der kæmper mod neuroendokrine tumorer (NET), en sjælden, men udfordrende kræftform, der ofte viser sig at være resistent over for konventionelle behandlinger.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
