FDA har givet sit banebrydende lægemiddel quizartinib a banebrydende behandling. Quizartinib er en FLT3 inhibitor under undersøgelse til behandling af voksne patienter med recidiv / refraktær FLT3-ITD akut myeloid leukæmi ( AML ). Denne identifikation vil fremskynde udviklingen af quizartinib og forventes at bringe nye lægemidler til patienterne så hurtigt som muligt.
AML er en ondartet blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 navn på de nydiagnosticerede patienter, og mere end 10000 Ge AML dødsfald. Den 2005-2011 undersøgelsesresultater viser, at 5- års overlevelsesrate på AML patienter er kun 26 % , hvilket er det laveste blandt alle typer leukæmi. FLT3 genmutation er den mest almindelige genetiske mutation i AML patienter, mens FLT3-ITD er den hyppigste mutation af FLT3 gen, og omkring en fjerdedel af AML patienter bærer denne mutation. Sammenlignet med patienter, der ikke bar denne mutation, patienter med FLT3-ITD mutationer havde en dårligere prognose, en højere risiko for kræfttilbagefald og en større risiko for død efter tilbagefald. Selv hvis disse patienter får en hæmatopoietisk stamcelletransplantation ( HSCT ), er chancen for tilbagefald af kræft efter behandling stadig højere end for patienter, der ikke bærer denne mutation. I øjeblikket er der ingen godkendt behandling for denne sygdom. Derfor forventes denne banebrydende terapi at bringe nyt håb til patienter med FLT3-ITD .
Ud over den banebrydende terapiidentifikation, quizartinib også modtaget FDA fast-track kvalifikation for tilbagefald / refraktær AML terapi og orphan drug kvalifikationen til AML udstedt af FDA og Det Europæiske Lægemiddelagentur ( EMA ). Quizartinib er stadig på forsknings- og udviklingsstadiet og er ikke blevet godkendt i noget land. Sikkerhed og tolerance mangler endnu at blive certificeret. Denne godkendelse forventes dog at accelerere udviklingen af lægemidlet, hvilket er rigtig godt nyt for patienterne.
