september 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) blev godkendt af Food and Drug Administration til brug hos pædiatriske patienter med kronisk graft versus host sygdom (cGVHD), som er yngre end 1 år og har svigtet en eller flere linjer af systemisk terapi. Oral opløsning, piller og kapsler er eksempler på formuleringer.
Ibrutinibs effekt blev vurderet i iMAGINE (NCT03790332), et åbent, multicenter, enkeltarmsstudie for børn og unge voksne med moderat eller svær cGVHD. Deltagerne var i alderen fra 1 år til under 22 år. 47 patienter havde brug for ekstra behandling, efter at en eller flere linjer med systemisk medicin mislykkedes og blev optaget i forsøget. Hvis genitourinær involvering i et enkelt organ var det eneste tegn på cGVHD, blev patienter udelukket.
Den gennemsnitlige patientalder var 13 år (interval, 1 til 19). Følgende er nogle af de 47 patienters demografi: 70 % af befolkningen er mænd, 36 % er hvide, 9 % er sorte eller afroamerikanere, og 55 % er urapporterede.
Den overordnede responsrate (ORR) til og med uge 25 fungerede som den primære effektivitetsresultatindikator. I henhold til 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria inkluderer ORR hele eller delvise svar. I uge 25 havde ORR nået 60 % (95 % CI: 44, 74). Den gennemsnitlige tid, det tog for et svar at blive givet, var 5.3 måneder (95 % CI: 2.8, 8.8). Medianvarigheden for cGVHD var 14.8 måneder (95 % CI: 4.6, ikke evaluerbar) fra første respons på død eller nye systemiske behandlinger.
Anæmi, muskuloskeletale smerter, pyreksi, diarré, lungebetændelse, mavesmerter, stomatitis, trombocytopeni og hovedpine var de hyppigste bivirkninger (20%), ligesom pyreksi, diarré, lungebetændelse, mavesmerter og stomatitis.
Den anbefalede dosis af IMBRUVICA er 420 mg oralt én gang dagligt til patienter på 12 år og ældre med cGVHD og 240 mg/m2 oralt én gang dagligt (op til en dosis på 420 mg) til patienter i alderen 1 til under 12 år med cGVHD indtil cGVHD-progression, tilbagefald af en underliggende malignitet eller uacceptabel toksicitet.
Se fuld ordinationsinformation for Imbruvica.
