November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) er blevet godkendt af Food and Drug Administration til brug hos personer med recidiverende eller refraktære myeloid/lymfoide neoplasmer (MLN'er), der har en ændret fibroblast vækstfaktor receptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), et åbent multicenter, enkeltarmsstudie med 28 patienter, som havde recidiverende eller refraktære MLN'er med FGFR1-omlejring, evaluerede effektiviteten. Patienter, der opfyldte kriterierne for berettigelse, var enten ikke egnede til eller havde recidiveret efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) eller en sygdomsmodificerende behandling (f.eks. kemoterapi). Pemigatinib blev givet, indtil sygdommen skred frem, toksiciteten blev utålelig, eller patienterne kunne modtage allo-HSCT.
Udvalgte demografiske og baseline-karakteristika omfattede følgende: 64 % kvinder; 68% hvid; 3.6 % sort eller afroamerikaner; 11 % asiatiske; 3.6 % indfødt amerikansk indianer/Alaska; og 88 % ECOG præstationsstatus på 0 eller 1. Medianalderen var 65 år (interval, 39 til 78); 3.6 % sort eller afroamerikaner; 68% hvid; og 68% hvid.
Baseret på fuldstændig respons (CR) rater, der opfyldte de svarkriterier, der er specifikke for typen af morfologisk sygdom, blev effektiviteten bestemt. 14 ud af de 18 patienter med ekstramedullær sygdom (EMD) og kronisk fase i marven (78 %; 95 % CI: 52, 94) opnåede fuldstændig remission (CR). Det gennemsnitlige antal dage til CR var 104. (interval, 44 til 435). Mediantiden (fra 1+ til 988+ dage) blev ikke opnået. To af de fire patienter, som havde blastfase i marven med eller uden EMD (varighed: 1+ og 94 dage) var i remission. En af de tre patienter, der havde EMD alene, oplevede en CR (varig 64+ dage). Den fulde cytogenetiske responsrate for alle 28 patienter – inklusive 3 uden morfologisk sygdom – var 79 % (22/28; 95 % CI: 59, 92).
Hyperfosfatæmi, negletoksicitet, alopeci, stomatitis, diarré, tørre øjne, træthed, udslæt, anæmi, forstoppelse, mundtørhed, næseblod, serøs nethindeløsning, ekstremitetssmerter, nedsat appetit, tør hud, dyspepsi, rygsmerter, kvalme, sløret syn, perifert ødem og svimmelhed var de hyppigste (20 %) bivirkninger, som patienterne oplevede.
Reduceret fosfat, reducerede lymfocytter, reducerede leukocytter, reducerede blodplader, forhøjet alaninaminotransferase og reducerede neutrofiler var de mest udbredte grad 3 eller 4 laboratorieabnormaliteter (10%).
Det anbefales at tage 13.5 mg pemigatinib én gang dagligt, indtil sygdommen skrider frem, eller der er utålelig toksicitet.
Se fuld ordinationsinformation for Pemazyre.
