Food and Drug Administration gav godkendelse af belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) den 14. december 2023 til patienter med fremskreden nyrecellekarcinom (RCC), som tidligere har modtaget en programmeret dødsreceptor-1 (PD-1) ) eller programmeret dødsligand 1 (PD-L1) hæmmer og en vaskulær endothelial vækstfaktor tyrosinkinaseinhibitor (VEGF-TKI).
Effektiviteten blev vurderet i LITESPARK-005 (NCT04195750), et studie, hvor 746 patienter med inoperabel lokalt fremskreden eller metastatisk klarcellet RCC blev randomiseret til forskellige behandlinger efter fremskridt efter en PD-1 eller PD-L1 checkpoint hæmmer og en VEGF-TKI . Deltagerne blev tilfældigt tildelt i forholdet 1:1 til at modtage enten 120 mg belzutifan eller 10 mg everolimus én gang dagligt. Randomisering blev kategoriseret baseret på International Metastatic RCC Database Consortium risikogruppe og mængden af forudgående VEGF-TKI'er.
De primære effektivitetsmål var progressionsfri overlevelse (PFS) evalueret ved blindet uafhængig central gennemgang og samlet overlevelse (OS).
Belzutifan viste en statistisk signifikant forbedring i progressionsfri overlevelse (PFS) sammenlignet med everolimus med et hazard ratio på 0.75 (95 % CI: 0.63, 0.90) og en ensidig p-værdi på 0.0008. Kaplan-Meier-kurverne viste ikke-proportionale risici med sammenlignelige medianprogressionsfrie overlevelsesestimater på 5.6 måneder (95 % CI: 3.9, 7.0) i belzutifan gruppe og 5.6 måneder (95 % CI: 4.8, 5.8) i everolimus-gruppen. Selvom OS-dataene var ufuldstændige ved den aktuelle undersøgelse, med 59 % af dødsfaldene rapporteret, blev der ikke påvist nogen negativ tendens. En undersøgelse af patientrapporterede symptomer og funktionelle resultater viste, at belzutifan var bedre tolereret end everolimus.
De overvejende bivirkninger (≥25 % forekomst) observeret hos patienter behandlet med belzutifan omfattede reducerede hæmoglobinniveauer, træthed, muskuloskeletale smerter, forhøjede kreatininniveauer, nedsat lymfocyttal, forhøjede alaninaminotransferaseniveauer, reducerede natriumniveauer, forhøjede kalium-aspartatniveauer, aminotransferase niveauer.
Den foreslåede dosering af belzutifan er 120 mg oralt én gang dagligt indtil sygdomsprogression eller utålelig toksicitet.
Kræft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkendt af USFDA til pædiatriske patienter 12 år og ældre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrydende behandling, har for nylig modtaget godkendelse fra US Food and Drug Administration (FDA) til pædiatriske patienter, hvilket markerer en væsentlig milepæl inden for pædiatrisk onkologi. Denne godkendelse repræsenterer et fyrtårn af håb for børn, der kæmper mod neuroendokrine tumorer (NET), en sjælden, men udfordrende kræftform, der ofte viser sig at være resistent over for konventionelle behandlinger.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
