Podle výsledků pětiletého sledování klíčové studie PACE publikované v časopise Journal of Hematology si panatinib (Ponatinib, Iclusig) u dlouhodobě léčených pacientů s chronickou myeloidní leukemií (CP-CML) udržuje dlouhodobý účinek. reakce.
Při průměrném sledování 56.8 měsíce dosáhlo 60% (n = 159) z 267 hodnotitelných pacientů hlavní buněčné odpovědi (MCyR). 54% (n = 144) pacientů mělo úplnou buněčnou odpověď. 40 % (n = 108) pacientů dosáhlo velké molekulární odpovědi (MMR) a 24 % (n = 64) dosáhlo molekulární odpovědi. Během střední doby sledování, po 12 měsících, dosáhlo MCyR 82 % pacientů a po 5 letech dosáhlo MMR odhadem 59 % pacientů. Nejčastější (≥40 %) nežádoucí účinky (TEAE) byly vyrážka (47 %), bolest břicha (46 %), trombocytopenie (46 %), bolest hlavy (43 %), suchá kůže (42 %) a zácpa (41 %) ).
V celé kohortě 270 pacientů dostalo více než 90% pacientů alespoň 2 léčby TKI. Vyšetřovatelé zjistili, že reakce souvisela s dlouhodobými výsledky. Očekává se, že 5leté přežití bez progrese (PFS) bude 53% a celkové přežití (OS) je 73%.
Zveřejnění těchto údajů je důležitým milníkem, protože ukazuje, že Ponatinib je stále účinnou možností léčby vhodných pacientů s předchozím selháním TKI (včetně pacientů s mutací T315I).