JANUARY 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), globální biotechnologická společnost vyvíjející, vyrábějící a komercializující nové terapie k léčbě život ohrožujících onemocnění, dnes oznámila, že CARTITUDE-4, studie fáze 3 hodnotící CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) pro léčbu dospělých pacientů s relabujícím mnohočetným myelomem refrakterním na lenalidomid, splnil svůj primární cílový ukazatel prokázat statisticky významné zlepšení přežití bez progrese (PFS) ve srovnání se standardní terapií při první předem specifikované průběžné analýze studie . Studie byla odslepena na základě doporučení nezávislého výboru pro monitorování údajů.
Studie CARTITUDE-4 (NCT04181827) je první mezinárodní, randomizovaná, otevřená studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost terapie CAR-T oproti pomalidomidu, bortezomibu a dexametazonu (PVd) nebo daratumumab, pomalidomid a dexamethason u dospělých pacientů s relabujícím mnohočetným myelomem refrakterním na lenalidomid, kteří dostávali jednu až tři předchozí linie terapie.
Primárním cílovým parametrem studie je PFS. Sekundární cílové parametry zahrnují bezpečnost, celkové přežití (OS), míru negativních výsledků s minimální reziduální chorobou (MRD) a míru celkové odpovědi (ORR). Pacienti budou nadále sledováni z hlediska primárních a sekundárních cílových ukazatelů v rámci studie CARTITUDE-4.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with mnohočetný myelom v různých fázích progrese onemocnění,“ řekla Lida Pacaud, MD, viceprezidentka pro klinický vývoj a lékařské záležitosti společnosti Legend Biotech.
Výsledky studie CARTITUDE-4 budou předloženy na nadcházející lékařské schůzce a podpoří diskuse se zdravotnickými úřady o potenciálních regulačních podáních.
CARVYKTI® INDIKACE A POUŽITÍ
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) je B-buněčný maturační antigen (BCMA) řízený geneticky modifikovaná autologní T buňka imunoterapie indikován k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem po čtyřech nebo více předchozích liniích terapie, včetně inhibitoru proteazomu, imunomodulačního činidla a monoklonální protilátky anti-CD38.
VAROVÁNÍ A OPATŘENÍ
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) včetně fatálních nebo život ohrožujících reakcí, které se objevily po léčbě CARVYKTI® u 95 % (92/97) pacientů užívajících ciltacabtagene autoleucel. CRS 3. nebo vyššího stupně (2019 stupeň ASTCT) se vyskytl u 5 % (5/97) pacientů, CRS 5. stupně byl hlášen u 1 pacienta. Medián doby do nástupu CRS byl 7 dní (rozmezí: 1–12 dní). Mezi nejčastější projevy CRS patřily pyrexie (100 %), hypotenze (43 %), zvýšená aspartátaminotransferáza (AST) (22 %), zimnice (15 %), zvýšená alaninaminotransferáza (ALT) (14 %) a sinusová tachykardie ( 11 %). Příhody stupně 3 nebo vyšší spojené s CRS zahrnovaly zvýšení AST a ALT, hyperbilirubinemii, hypotenzi, pyrexii, hypoxii, respirační selhání, akutní poškození ledvin, diseminovanou intravaskulární koagulaci, HLH/MAS, anginu pectoris, supraventrikulární a ventrikulární tachykardii, malátnost, myalgie, zvýšené C-reaktivní protein, feritin, krevní alkalická fosfatáza a gama-glutamyltransferáza.
Identifikujte CRS na základě klinického obrazu. Vyhodnoťte a léčte další příčiny horečky, hypoxie a hypotenze. Bylo hlášeno, že CRS souvisí s nálezy HLH/MAS a fyziologie syndromů se může překrývat. HLH/MAS je potenciálně život ohrožující stav. U pacientů s progresivními symptomy CRS nebo refrakterními CRS navzdory léčbě vyhodnoťte přítomnost HLH/MAS.
Šedesát devět z 97 (71 %) pacientů dostalo tocilizumab a/nebo kortikosteroid pro CRS po infuzi ciltakabtagenu autoleucelu. 45 (33 %) pacientů dostávalo pouze tocilizumab, z nichž 34 (11 %) dostalo jednu dávku a 11 (24 %) více než jednu dávku; 25 pacientů (1 %) dostávalo tocilizumab a kortikosteroid a jeden pacient (XNUMX %) dostával pouze kortikosteroidy. Před infuzí přípravku CARVYKTI se ujistěte, že jsou k dispozici minimálně dvě dávky tocilizumabu®.
Monitorujte pacienty alespoň denně po dobu 10 dnů po CARVYKTI® infuze ve zdravotnickém zařízení s certifikací REMS pro příznaky a symptomy CRS. Monitorujte pacienty na známky nebo příznaky CRS po dobu alespoň 4 týdnů po infuzi. Při prvních známkách CRS okamžitě zahajte léčbu podpůrnou péčí, tocilizumabem nebo tocilizumabem a kortikosteroidy.
Poraďte pacienty, aby okamžitě vyhledali lékařskou pomoc, pokud se kdykoli objeví příznaky nebo příznaky CRS.
NEUROLOGICKÉ TOXICITY, které mohou být závažné, život ohrožující nebo fatální, se vyskytly po léčbě přípravkem CARVYKTI®. Neurologické toxicity zahrnovaly ICANS, neurologickou toxicitu se známkami a příznaky parkinsonismu, Guillain-Barrého syndrom, periferní neuropatie a obrny hlavových nervů. Informujte pacienty o známkách a symptomech těchto neurologických toxicit a o opožděném nástupu některých z těchto toxicit. Poučte pacienty, aby okamžitě vyhledali lékařskou pomoc pro další vyšetření a léčbu, pokud se kdykoli objeví známky nebo příznaky kterékoli z těchto neurologických toxicit.
Celkově se jeden nebo více níže popsaných podtypů neurologické toxicity objevilo po ciltakabtagenu autoleucelu u 26 % (25/97) pacientů, z nichž u 11 % (11/97) pacientů se vyskytly příhody stupně 3 nebo vyšší. Tyto podtypy neurologické toxicity byly také pozorovány ve dvou probíhajících studiích.
Syndrom neurotoxicity související s imunitními efektorovými buňkami (ICANS): Pacienti mohou po léčbě CARVYKTI zaznamenat fatální nebo život ohrožující ICANS®, včetně před nástupem CRS, současně s CRS, po vyřešení CRS nebo v nepřítomnosti CRS. ICANS se vyskytl u 23 % (22/97) pacientů užívajících ciltacabtagene autoleucel, včetně příhod 3. nebo 4. stupně u 3 % (3/97) a 5. stupně (fatální) u 2 % (2/97). Medián doby do nástupu ICANS byl 8 dní (rozmezí 1-28 dní). Všech 22 pacientů s ICANS mělo CRS. Nejčastější (≥5 %) projev ICANS zahrnoval encefalopatii (23 %), afázii (8 %) a bolest hlavy (6 %).
Monitorujte pacienty alespoň denně po dobu 10 dnů po CARVYKTI® infuze ve zdravotnickém zařízení s certifikací REMS pro příznaky a symptomy ICANS. Vylučte jiné příčiny příznaků ICANS. U pacientů sledujte známky nebo příznaky ICANS po dobu nejméně 4 týdnů po infuzi a okamžitě začněte léčit. Neurologická toxicita by měla být podle potřeby léčena podpůrnou péčí a/nebo kortikosteroidy.
Parkinsonismus: Z 25 pacientů ve studii CARTITUDE-1, kteří zaznamenali jakoukoli neurotoxicitu, mělo pět pacientů mužského pohlaví neurologickou toxicitu s několika známkami a symptomy parkinsonismu, odlišnými od syndromu neurotoxicity spojeného s imunitními efektorovými buňkami (ICANS). Neurologická toxicita s parkinsonismem byla hlášena v jiných probíhajících studiích ciltakabtagenu autoleucelu. Pacienti měli parkinsonské a neparkinsonské symptomy, které zahrnovaly třes, bradykinezi, mimovolní pohyby, stereotypii, ztrátu spontánních pohybů, maskované obličeje, apatii, plochý afekt, únavu, rigiditu, psychomotorickou retardaci, mikrografii, dysgrafii, apraxii, letargii, zmatenost, somnolenci ztráta vědomí, opožděné reflexy, hyperreflexie, ztráta paměti, potíže s polykáním, inkontinence střev, pády, shrbené držení těla, šouravá chůze, svalová slabost a chřadnutí, motorická dysfunkce, motorická a smyslová ztráta, akinetický mutismus a známky uvolnění čelního laloku. Medián nástupu parkinsonismu u 5 pacientů v CARTITUDE-1 byl 43 dnů (rozmezí 15-108) od infuze ciltakabtagenu autoleucelu.
Monitorujte u pacientů známky a příznaky parkinsonismu, jehož nástup může být opožděný a zvládnutý podpůrnými opatřeními. K dispozici jsou omezené informace o účinnosti léků používaných k léčbě Parkinsonovy choroby, ke zlepšení nebo vyřešení symptomů parkinsonismu po CARVYKTI® léčba.
Syndrom Guillain-Barrého: V další probíhající studii autoleucelu ciltakabtagenu došlo k fatálnímu výsledku po syndromu Guillain-Barrého (GBS) navzdory léčbě intravenózními imunoglobuliny. Hlášené příznaky zahrnují příznaky odpovídající Miller-Fisherově variantě GBS, encefalopatii, motorickou slabost, poruchy řeči a polyradikuloneuritidu.
Monitor pro GBS. Vyhodnoťte pacienty s periferní neuropatií pro GBS. Zvažte léčbu GBS pomocí podpůrných opatření a ve spojení s imunoglobuliny a výměnou plazmy v závislosti na závažnosti GBS.
Periferní neuropatie: U šesti pacientů v CARTITUDE-1 se vyvinula periferní neuropatie. Tyto neuropatie se projevují jako senzorické, motorické nebo senzomotorické neuropatie. Medián doby nástupu příznaků byl 62 dnů (rozmezí 4-136 dnů), medián trvání periferních neuropatií byl 256 dnů (rozmezí 2-465 dnů), včetně neuropatií s pokračující neuropatií. U pacientů, kteří prodělali periferní neuropatii, se také vyskytly obrny hlavových nervů nebo GBS v jiných probíhajících studiích ciltacabtagene autoleucelu.
Obrny kraniálních nervů: U tří pacientů (3.1 %) se v KAPITOLE-1 objevila obrna kraniálního nervu. Všichni tři pacienti měli obrnu 7. hlavového nervu; jeden pacient měl také 5. obrnu hlavového nervu. Střední doba do nástupu byla 26 dnů (rozmezí 21-101 dnů) po infuzi ciltakabtagenu autoleucelu. Výskyt obrny 3. a 6. hlavového nervu, bilaterální obrna 7. hlavového nervu, zhoršení obrny hlavového nervu po zlepšení a výskyt periferní neuropatie u pacientů s obrnou hlavového nervu byl také hlášen v probíhajících studiích s ciltakabtagenem autoleucelem. Sledujte u pacientů známky a příznaky obrny hlavových nervů. Zvažte léčbu systémovými kortikosteroidy v závislosti na závažnosti a progresi známek a symptomů.
HEMOFAGOCYTICKÁ LYMFOHISTIOCYTÓZA (HLH)/SYNDROM AKTIVAČNÍ MAKROfágy (MAS): Fatální HLH se vyskytla u jednoho pacienta (1 %), 99 dní po ciltacabtagene autoleucelu. Akci HLH předcházela prodloužená CRS trvající 97 dní. Mezi projevy HLH/MAS patří hypotenze, hypoxie s difuzním alveolárním poškozením, koagulopatie, cytopenie a multiorgánové dysfunkce včetně renální dysfunkce. HLH je život ohrožující stav s vysokou úmrtností, pokud není včas rozpoznán a léčen. Léčba HLH/MAS by měla být podávána podle institucionálních standardů.
CARVYKTI® REMS: Vzhledem k riziku CRS a neurologické toxicity, CARVYKTI® je k dispozici pouze prostřednictvím omezeného programu v rámci strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS) nazvané CARVYKTI® REMS.
PRODLOUŽENÉ A OPAKUJÍCÍ SE CYTOPENIA: Pacienti mohou vykazovat prodloužené a opakující se cytopenie po lymfodepleční chemoterapii a CARVYKTI® infuze. Jeden pacient podstoupil terapii autologními kmenovými buňkami pro rekonstituci krvetvorby z důvodu prodloužené trombocytopenie.
V KAPITOLE-1 se u 30 % (29/97) pacientů vyskytla prodloužená neutropenie 3. nebo 4. stupně a u 41 % (40/97) pacientů se objevila prodloužená trombocytopenie 3. nebo 4. stupně, která neustoupila do 30. dne po infuzi autoleucelu ciltakabtagenu.
Opakovaná neutropenie, trombocytopenie, lymfopenie a anémie stupně 3 nebo 4 byly pozorovány u 63 % (61/97), 18 % (17/97), 60 % (58/97) a 37 % (36/97) po zotavení z počáteční cytopenie 3. nebo 4. stupně po infuzi. Po 60. dni po infuzi ciltacabtagenu autoleucelu se u 31 %, 12 % a 6 % pacientů objevila recidiva lymfopenie 3. nebo vyššího stupně, neutropenie a trombocytopenie po počátečním zotavení cytopenie 3. nebo 4. stupně. Osmdesát sedm procent (84/97) pacientů mělo jednu, dvě nebo tři nebo více recidiv cytopenií 3. nebo 4. stupně po počátečním zotavení cytopenie 3. nebo 4. stupně. Šest a 11 pacientů mělo v době smrti neutropenii 3. nebo 4. stupně, respektive trombocytopenii.
Sledujte krevní obraz před a po CARVYKTI® infuze. Zvládejte cytopenie pomocí růstových faktorů a podpory transfuze krevních produktů podle místních institucionálních směrnic.
INFEKCE: CARVYKTI® by neměl být podáván pacientům s aktivní infekcí nebo zánětlivými poruchami. U pacientů po CARVYKTI se vyskytly těžké, život ohrožující nebo fatální infekce® infuze.
Infekce (všech stupňů) se vyskytly u 57 (59 %) pacientů. Infekce 3. nebo 4. stupně se vyskytly u 23 % (22/97) pacientů; Infekce 3. nebo 4. stupně nespecifikovaným patogenem se vyskytly u 17 %, virové u 7 %, bakteriální u 1 % a mykotické u 1 % pacientů. Celkově měli čtyři pacienti infekce stupně 5: plicní absces (n=1), sepsi (n=2) a pneumonii (n=1).
Sledujte u pacientů známky a příznaky infekce před a po CARVYKTI® infuze a pacienty vhodně léčit. Podávejte profylaktická, preventivní a/nebo terapeutická antimikrobiální látky podle standardních institucionálních pokynů. Febrilní neutropenie byla pozorována u 10 % pacientů po infuzi ciltakabtagenu a autoleucelu a může být souběžná s CRS. V případě febrilní neutropenie vyhodnoťte infekci a řiďte se širokospektrými antibiotiky, tekutinami a další podpůrnou péčí, jak je lékařsky indikováno.
Reaktivace viru: U pacientů s hypogamaglobulinémií může dojít k reaktivaci viru hepatitidy B (HBV), která v některých případech vede k fulminantní hepatitidě, selhání jater a smrti. Před odběrem buněk pro výrobu proveďte screening na cytomegalovir (CMV), HBV, virus hepatitidy C (HCV) a virus lidské imunodeficience (HIV) nebo jakékoli jiné infekční agens, pokud je to klinicky indikováno v souladu s klinickými pokyny. Zvažte antivirovou léčbu, která zabrání reaktivaci viru podle místních institucionálních směrnic/klinické praxe.
HYPOGAMAGOLOBULINEMIE byl hlášen jako nežádoucí účinek u 12 % (12/97) pacientů; laboratorní hladiny IgG klesly pod 500 mg/dl po infuzi u 92 % (89/97) pacientů. Po léčbě CARVYKTI sledujte hladiny imunoglobulinů® a podat IVIG pro IgG <400 mg/dl. Řídit se podle místních institucionálních směrnic, včetně preventivních opatření proti infekci a antibiotické nebo antivirové profylaxe.
Použití živých vakcín: Bezpečnost imunizace živými virovými vakcínami během nebo po CARVYKTI® léčba nebyla studována. Očkování živými virovými vakcínami se nedoporučuje alespoň 6 týdnů před zahájením lymfodepleční chemoterapie během CARVYKTI® léčby a do zotavení imunity po léčbě CARVYKTI®.
REAKCE PŘECITLIVOSTI se vyskytly u 5 % (5/97) pacientů po infuzi ciltakabtagenu a autoleucelu. Závažné hypersenzitivní reakce, včetně anafylaxe, mohou být způsobeny dimethylsulfoxidem (DMSO) v CARVYKTI®. Pacienti by měli být pečlivě sledováni po dobu 2 hodin po infuzi s ohledem na známky a příznaky závažné reakce. Okamžitě ošetřete a řiďte se přiměřeně podle závažnosti reakce přecitlivělosti.
SEKUNDÁRNÍ MALIGNANCE: U pacientů se mohou vyvinout sekundární malignity. Celoživotní sledování sekundárních malignit. V případě výskytu sekundární malignity kontaktujte společnost Janssen Biotech, Inc., at 1-800-526-7736 pro hlášení a získání instrukcí o odběru vzorků pacientů pro testování sekundární malignity původem z T buněk.
ÚČINKY NA SCHOPNOST ŘÍZIT A POUŽÍVAT STROJE: Vzhledem k potenciálu neurologických příhod, včetně změněného duševního stavu, záchvatů, neurokognitivního poklesu nebo neuropatie, jsou pacienti vystaveni riziku změněného nebo sníženého vědomí nebo koordinace během 8 týdnů po CARVYKTI® infuze. Poraďte pacientům, aby se během tohoto počátečního období a v případě nového nástupu jakékoli neurologické toxicity zdrželi řízení a provádění nebezpečných povolání nebo činností, jako je obsluha těžkých nebo potenciálně nebezpečných strojů.
NEŽÁDOUCÍ REAKCE
Nejčastějšími nelaboratorními nežádoucími účinky (výskyt větší než 20 %) jsou pyrexie, syndrom z uvolnění cytokinů, hypogamaglobulinémie, hypotenze, muskuloskeletální bolest, únava, infekce blíže neurčeného patogenu, kašel, zimnice, průjem, nauzea, encefalopatie, snížená chuť k jídlu, horní infekce dýchacích cest, bolest hlavy, tachykardie, závratě, dušnost, edém, virové infekce, koagulopatie, zácpa a zvracení. Mezi nejčastější laboratorní nežádoucí účinky (výskyt větší nebo rovna 50 %) patří trombocytopenie, neutropenie, anémie, elevace aminotransferáz a hypoalbuminémie.
Terapie T-buňkami CAR patří mezi průlomovou léčbu některých typů rakoviny krve. Existuje více než 750 probíhajících klinické testy in Terapie T-buňkami CAR v Číně v současnosti. Pacienti, kteří se chtějí přihlásit, mohou kontaktovat CancerFax linka pomoci pro pacienty na WhatsApp +91 96 1588 1588 nebo e-mailem info@cancerfax.com.
Přečtěte si prosím celou Informace o předepisování včetně upozornění v krabici pro CARVYKTI®.
O CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel je BCMA řízená, geneticky modifikovaná autologní imunoterapie T-buněk, která zahrnuje přeprogramování pacientových vlastních T-buněk transgenem kódujícím chimérický antigenní receptor (CAR), který identifikuje a eliminuje buňky exprimující BCMA. BCMA je primárně exprimován na povrchu B-buněk maligního mnohočetného myelomu, stejně jako na B-buňkách a plazmatických buňkách pozdního stadia. Protein cilta-cel CAR obsahuje dvě jednodoménové protilátky zacílené na BCMA navržené tak, aby poskytovaly vysokou aviditu proti lidskému BCMA. Po navázání na buňky exprimující BCMA CAR podporuje aktivaci T-buněk, expanzi a eliminaci cílových buněk.[1]
V prosinci 2017 společnost Legend Biotech uzavřela exkluzivní celosvětovou licenci a smlouvu o spolupráci se společností Janssen Biotech, Inc. (Janssen) za účelem vývoje a komercializace cilta-cel.
V únoru 2022 byla cilta-cel schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pod obchodním názvem CARVYKTI® pro léčbu dospělých s relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem. V květnu 2022 Evropská komise (EK) udělila podmíněnou registraci přípravku CARVYKTI® pro léčbu dospělých s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem.[3] V září 2022 schválilo japonské ministerstvo zdravotnictví, práce a sociálních věcí (MHLW) CARVYKTI®.[4] Cilta-cel získal označení Breakthrough Therapy v USA v prosinci 2019 a v Číně v srpnu 2020. Kromě toho získal cilta-cel v dubnu 2019 od Evropské komise označení PRIority MEdicines (PRIME). Cilta-cel také obdržel Orphan Drug Označení americkým FDA v únoru 2019, Evropskou komisí v únoru 2020 a Agenturou pro léčiva a léčiva (PMDA) v Japonsku v červnu 2020. V březnu 2022 doporučil Výbor Evropské lékové agentury pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění na základě konsenzu aby označení pro vzácné onemocnění pro cilta-cel bylo zachováno na základě klinických údajů prokazujících zlepšenou a trvalou míru úplné odpovědi po léčbě.
O mnohočetném MYELOMU
Multiple myeloma is an incurable rakovina krve který začíná v kostní dřeni a je charakterizován nadměrnou proliferací plazmatických buněk. V roce 2023 se odhaduje, že více než 35,000 12,000 lidí bude diagnostikováno s mnohočetným myelomem a více než 8 38 lidí na toto onemocnění v USA zemře Zatímco někteří pacienti s mnohočetným myelomem nemají vůbec žádné příznaky, většina pacientů je diagnostikována kvůli symptomům. které mohou zahrnovat problémy s kostmi, nízký krevní obraz, zvýšení vápníku, problémy s ledvinami nebo infekce.[XNUMX] Ačkoli léčba může vést k remisi, bohužel u pacientů s největší pravděpodobností dojde k recidivě. Pacienti, u kterých dojde k relapsu po léčbě standardními terapiemi, včetně inhibitorů proteáz, imunomodulačních činidel a anti-CDXNUMX monoklonální protilátky, mají špatnou prognózu a málo dostupných léčebných možností.
[1] Informace o předepisování CARVYKTI™. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), terapie CAR-T řízená BCMA, získala schválení US FDA pro léčbu dospělých pacientů s relapsem nebo refrakterním mnohočetným myelomem. Dostupné na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-pacients -s-recidivujícím-nebo-refrakterním-mnohočetným-myelomem/. Zpřístupněno v říjnu 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) uděleno podmíněné schválení Evropskou komisí pro léčbu pacientů s recidivujícím a refrakterním mnohočetným myelomem. Dostupné na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-pacients-with-relapsed-and -refrakterní-mnohočetný-myelom/. Zpřístupněno v říjnu 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) získal schválení od japonského ministerstva zdravotnictví, práce a sociálních věcí (MHLW) pro léčbu pacientů s relapsem nebo refrakterním mnohočetným myelomem. Dostupné na: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Zdraví-práce-a-sociální péče-MHLW-pro-léčbu-pacientů-s-recidivujícím-nebo-refrakterním-mnohočetným myelomem. Zpřístupněno v říjnu 2022.
[5] Evropská komise. Registr Společenství léčivých přípravků pro vzácná onemocnění. Dostupné na: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Zpřístupněno v říjnu 2022.
[6] Americká společnost klinické onkologie. Mnohočetný myelom: úvod. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myelom/introduction. Zpřístupněno v říjnu 2022.
[7] American Cancer Society. "Klíčové statistiky o mnohočetném myelomu." Dostupné na: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20in%20 žen). Zpřístupněno leden 2023.
[8] American Cancer Society. Mnohočetný myelom: včasná detekce, diagnostika a staging. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Zpřístupněno v říjnu 2022.
[9] Rajkumar SV. Mnohočetný myelom: Aktualizace v roce 2020 o diagnostice, stratifikaci rizika a léčbě. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E a kol. Přirozená historie relapsu myelomu, refrakterní na imunomodulační léky a inhibitory proteazomu: multicentrická studie IMWG. Leukémie. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Výsledky pacientů s mnohočetným myelomem refrakterním na terapii monoklonálními protilátkami cílenými na CD38. Leukémie. 2019;33(9):2266-2275.
O LEGENDE BIOTECH
Legend Biotech je globální biotechnologická společnost, která se věnuje léčbě a jednoho dne vyléčení život ohrožujících nemocí. Se sídlem v Somersetu, New Jersey, vyvíjíme pokročilé buněčné terapie napříč rozmanitou řadou technologických platforem, včetně autologních a alogenních chimérických antigenních receptorových T buněk, gama-delta T buněk (gd T) a přirozených zabíječů (NK) buněk. imunoterapie. Z našich tří výzkumných a vývojových pracovišť po celém světě používáme tyto inovativní technologie k objevování bezpečných, účinných a špičkových terapeutik pro pacienty po celém světě.
