أغسطس 2021: وافقت إدارة الغذاء والدواء على عقار "إيديكابتاجين فيكليوسل" (Abecma، وBristol Myers Squibb) لعلاج المرضى البالغين المصابين بالورم النقوي المتعدد الانتكاسي أو المقاوم بعد أربعة خطوط علاج سابقة أو أكثر، بما في ذلك عامل معدل للمناعة، ومثبط بروتيزوم، ومضاد لـ CD38. الأجسام المضادة أحادية المنشأ. هذا هو أول علاج جيني قائم على الخلايا للورم النقوي المتعدد تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء.
Idecabtagene vicleucel هو علاج الخلايا التائية المُعدلة وراثيًا لمستضد خيمري ذاتي (CAR) يستهدف مستضد نضج الخلايا البائية (BCMA). كل جرعة مصممة لخلايا T الخاصة بالمريض ، والتي يتم حصادها وتعديلها وراثيًا ثم إعادة إدخالها في المريض.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory المايلوما المتعددة who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
كان ORR 72 بالمائة (95 بالمائة CI: 62 بالمائة ، 81 بالمائة) ، بمعدل 28 بالمائة CR (95 بالمائة CI 19 بالمائة ، 38 بالمائة). ما مجموعه 65 في المائة من المرضى الذين حصلوا على CR بقوا فيه لمدة عام على الأقل.
تحذير محاصر ل متلازمة إطلاق السيتوكين (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300 إلى 460 خلايا T إيجابية CAR هي نطاق الجرعة المقترح لفيكلوسيل idecabtagene.
مرجع : https://www.fda.gov/
تحقق من التفاصيل هنا:
