Vào ngày 31 tháng 2023 năm XNUMX, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt pembrolizumab (Keytruda, Merck) để sử dụng cùng với gemcitabine và cisplatin để điều trị ung thư biểu mô đường mật (BTC) đã lan rộng hoặc tiến triển cục bộ nhưng không thể loại bỏ.
Hiệu quả được đánh giá trong một nghiên cứu có tên KEYNOTE-966 (NCT04003636), đây là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược với 1069 bệnh nhân mắc BTC di căn hoặc không thể cắt bỏ cục bộ và chưa trải qua liệu pháp điều trị toàn thân trước đó cho bệnh tiến triển . Bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên dùng pembrolizumab kết hợp với gemcitabine và cisplatin mỗi 3 tuần hoặc dùng giả dược kết hợp với gemcitabine và cisplatin theo cùng một lịch trình. Việc điều trị kéo dài cho đến khi có những tác dụng phụ không thể dung nạp được hoặc bệnh tiến triển nặng hơn. Cisplatin được dùng tới 8 chu kỳ, trong khi gemcitabine được tiếp tục dựa trên đánh giá của bác sĩ. Việc sử dụng Pembrolizumab hoặc giả dược được duy trì cho đến khi bệnh tiến triển, độc tính không thể dung nạp được hoặc thời gian tối đa là 2 năm.
Tiêu chí chính về hiệu quả là tỷ lệ sống sót chung (OS). Pembrolizumab kết hợp với hóa trị liệu cho thấy tỷ lệ sống sót chung tăng đáng kể so với giả dược kết hợp với hóa trị liệu, với tỷ lệ nguy cơ là 0.83 (KTC 95%: 0.72, 0.95); giá trị p một phía = 0.0034. Thời gian sống sót tổng thể (OS) trung bình là 12.7 tháng với khoảng tin cậy (CI) 95% từ 11.5 đến 13.6 ở một nhóm và 10.9 tháng với khoảng tin cậy (CI) 95% từ 9.9 đến 11.6 ở nhóm còn lại.
Việc ngừng sử dụng pembrolizumab do tác dụng phụ xảy ra ở 55% bệnh nhân. Số lượng bạch cầu trung tính thấp, số lượng tiểu cầu thấp, thiếu máu, số lượng bạch cầu thấp, sốt, mệt mỏi, viêm đường mật, ALT và AST tăng cao và tắc nghẽn đường mật là một số tác dụng phụ hoặc các vấn đề xét nghiệm xảy ra thường xuyên (>2%) đến mức việc điều trị đã phải dừng lại.
Liều lượng đề xuất của pembrolizumab là 200 mg mỗi 3 tuần hoặc 400 mg mỗi 6 tuần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể dung nạp được. Dùng pembrolizumab trước khi hóa trị nếu cả hai được dùng trong cùng một ngày.
Lutetium Lu 177 dotatate được USFDA chấp thuận cho bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, một phương pháp điều trị đột phá, gần đây đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho bệnh nhân nhi, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực ung thư nhi khoa. Sự chấp thuận này thể hiện tia hy vọng cho trẻ em đang chiến đấu với các khối u thần kinh nội tiết (NET), một dạng ung thư hiếm gặp nhưng đầy thách thức, thường kháng lại các liệu pháp thông thường.