Tháng 2021 năm XNUMX: Belzutifan (Welireg, Merck), một chất ức chế yếu tố gây thiếu oxy, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh von Hippel-Lindau cần điều trị ung thư biểu mô tế bào thận (RCC), u nguyên bào máu hệ thần kinh trung ương (CNS) hoặc khối u thần kinh nội tiết tuyến tụy (pNET) nhưng không cần phẫu thuật ngay lập tức.
Belzutifan đã được nghiên cứu trên 61 bệnh nhân bị RCC liên quan đến VHL (VHL-RCC) được chẩn đoán dựa trên sự thay đổi dòng mầm VHL và ít nhất một khối u rắn có thể phát hiện được giới hạn ở thận trong Nghiên cứu đang diễn ra 004 (NCT03401788), một cuộc điều tra lâm sàng nhãn mở. Bệnh nhân có các khối u ác tính khác liên quan đến VHL, chẳng hạn như u nguyên bào máu thần kinh trung ương và pNET, đã được ghi danh. Belzutifan 120 mg được dùng cho bệnh nhân mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không dung nạp được.
Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là điểm cuối về hiệu quả chính, được xác định bằng đánh giá X quang và được đánh giá bởi một ủy ban đánh giá độc lập bằng cách sử dụng RECIST v1.1. Thời gian đáp ứng (DoR) và thời gian đáp ứng là hai mục tiêu khác về hiệu quả (TTR). Ở những người có RCC liên quan đến VHL, ORR là 49% (95% CI: 36, 62) được tìm thấy. Tất cả bệnh nhân VHL-RCC có đáp ứng được theo dõi ít nhất 18 tháng sau khi bắt đầu điều trị. DoR trung bình không được đáp ứng; 56% người được hỏi có DoR dưới 12 tháng và TTR trung bình là 8 tháng. 24 bệnh nhân với u máu nguyên bào thần kinh trung ương có thể đo được có ORR là 63% và 12 bệnh nhân với pNET có thể đo được có ORR là 83% ở những bệnh nhân có các khối u ác tính không RCC liên quan đến VHL khác. Đối với u máu nguyên bào thần kinh trung ương và pNET, DoR trung bình không được đáp ứng, với thời gian đáp ứng dưới 12 tháng ở 73 phần trăm và 50 phần trăm bệnh nhân, tương ứng.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan nên được thực hiện một lần một ngày, có hoặc không có thức ăn, với liều lượng 120 mg.
Tham khảo: https://www.fda.gov/
Kiểm tra chi tiết tại đây.
