27 листопада 2023 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів схвалило застосування нірогацестату (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) для дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування. Це початкова дозволена терапія десмоїдних пухлин.
Дослідження під назвою DeFi (NCT03785964) перевірило, наскільки добре це працює. Це був міжнародний, багатоцентровий, рандомізований (1:1), подвійний сліпий, плацебо-контрольований експеримент із 142 пацієнтами з десмоїдними пухлинами, які погіршувалися та не піддавалися хірургічному лікуванню. Пацієнти були кваліфіковані, якщо десмоїдна пухлина прогресувала протягом 12 місяців після скринінгу. Учасники були випадковим чином розподілені для прийому 150 мг нірогацестату або плацебо перорально двічі на день до прогресування захворювання або нестерпної токсичності.
Виживаність без прогресування захворювання (ВБП), розрахована RECIST v1.1 за допомогою сліпого незалежного центрального огляду, або клінічне прогресування, оцінене дослідником і перевірене незалежно, було основним способом вимірювання ефективності лікування. Медіана виживаності без прогресування (ВБП) не була визначена в групі нірогацестату (95% ДІ: не визначено) і становила 15.1 місяця (95% ДІ: 8.4, не визначено) у групі плацебо. Коефіцієнт ризику (HR) становив 0.29 (95% ДІ: 0.15, 0.55) із значенням p менше 0.001. Початкове дослідження виживаності без прогресування (ВБП) з використанням лише рентгенографічного прогресування виявило коефіцієнт ризику 0.31 (95% ДІ: 0.16, 0.62).
Об'єктивна швидкість реакції (ORR) була додатковою мірою ефективності. Частота об’єктивної відповіді (ORR) становила 41% (95% ДІ: 29.8, 53.8) для учасників у групі нірогацестату та 8% (95% ДІ: 3.1, 17.3) для учасників у групі плацебо (p-value=<0.001). ). Покращення найсильнішого болю, про який повідомляли пацієнти, з початку дослідження, яке віддавалося на користь групі нірогацестату, додатково підтвердило результати ефективності.
Поширені побічні ефекти включали діарею, ураження яєчників, висип, нудоту, виснаження, стоматит, головний біль, дискомфорт у шлунку, кашель, алопецію, інфекцію верхніх дихальних шляхів та задишку.
Рекомендоване дозування нірогацестату становить 150 мг перорально двічі на день, незалежно від прийому їжі, до прогресування хвороби або появи неприйнятної токсичності. Кожна доза 150 мг складається з трьох таблеток по 50 мг.
Lutetium Lu 177 dotatate схвалено USFDA для педіатричних пацієнтів віком 12 років і старше з GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, революційний метод лікування, нещодавно отримав схвалення від Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) для педіатричних пацієнтів, знаменуючи значну віху в педіатричній онкології. Це схвалення є маяком надії для дітей, які борються з нейроендокринними пухлинами (NETs), рідкісною, але складною формою раку, яка часто виявляється стійкою до звичайних методів лікування.