Лютий 2024: Піонерські зусилля Китаю у створенні проривних терапевтичних засобів проти раку набули популярності завдяки впровадженню Т-клітинної терапії, сконструйованої химерним антигенним рецептором (CAR T). множинна мієлома, руйнівний рак крові, що характеризується аномальними плазматичними клітинами. Цей новий метод є переломним моментом у адаптованій медицині, що дає надію пацієнтам, чиї альтернативи досі були обмежені.
Огляд клітинної терапії CAR-T
CAR-Т-клітинна терапія uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying пухлина cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Клінічні випробування та результати
ФУКАСО
У 2018 році IASO Biotherapeutics і Innovent Biologics розпочали багатоцентрове дослідження Фази 1/2 для оцінки equecabtagene autoleucel (FUCASO), Перше в Китаї лікування Т-клітин CAR вітчизняного виробництва. Дослідження включало 79 осіб з множинною мієломою, які вичерпали свій стандартний вибір терапії. Цікаво, що загальна частота відповіді (ORR) досягла 94.9%, тоді як частота повної відповіді/суворої повної відповіді (CR/sCR) становила 58.2%. Середній час до одужання та CR/sCR становили 16 днів і 95 днів відповідно. Ці результати підтвердили видатну ефективність equecabtagene autoleucel, а також його чудовий профіль безпеки.
Для пацієнтів, які раніше проходили лікування Т-клітинами CAR, ЧОВ піднявся до 98.5%, причому шість пацієнтів досягли CR/sCR. Примітно, що перший пацієнт, якого пролікували у дослідженні, підтримував сувору повну ремісію протягом більше 40 місяців.
CILTA-CEL терапія
Cilta-cel, також відомий як ciltacabtagene autoleucel, є передовим лікуванням Т-клітин химерним рецептором антигену (CAR), спрямованим на антиген дозрівання В-клітин (BCMA), білок, який надмірно експресується в клітинах множинної мієломи. Цей новий лікарський засіб показав великі перспективи в лікуванні рецидивуючої та резистентної множинної мієломи, надаючи нову надію пацієнтам, які вичерпали традиційні альтернативи лікування.
Лікування Cilota-cel генетично модифікує Т-клітини пацієнта для експресії CAR, які зв’язуються з BCMA на клітинах мієломи. Після повернення пацієнту ці змінені Т-клітини CAR можуть успішно націлюватися та знищувати злоякісні клітини, що призводить до регресії пухлини та, можливо, тривалої ремісії.
Клінічна ефективність
Клінічні випробування, особливо важливі КАРТИТУД-1 випробування показали, що cilta-cel мав видатну ефективність у пацієнтів з рецидивом або рефрактерною множинною мієломою, які отримували інтенсивне попереднє лікування. Результати цих випробувань виявили вражаючу загальну частоту відповіді (ORR) у 98%, при цьому значна частка пацієнтів досягла суворої повної відповіді (sCR).
При середньому періоді спостереження 28 місяців cilta-cel продемонстрував стійку відповідь, при цьому середня виживаність без прогресування ще не досягнута. Ліки також продемонстрували розумні профілі безпеки з побічними явищами, які успішно купувалися підтримуючими методами лікування.
Проблеми та можливості
Despite the promising results, significant challenges remain. Most клінічні випробування in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR-Т-клітинна терапія is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Які ризики терапії CAR T-клітинами для пацієнтів з множинною мієломою?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and лімфома.
Синдром вивільнення цитокінів (CRS) є одним із найпоширеніших побічних ефектів терапії Т-клітинами CAR, що викликає такі симптоми, як лихоманка, низький кров’яний тиск, утруднене дихання, нудота та висип. Більшість явищ є легкими, але важкі можуть бути небезпечними для життя.
Неврологічні побічні ефекти, такі як дезорієнтація, судоми або труднощі з розмовою та розумінням, можуть бути серйозними та вимагати швидкого медичного втручання.
Інші серйозні побічні ефекти: Вони можуть включати алергічні реакції під час інфузії, ослаблення імунної системи, що підвищує ризик інфікування, низьку кількість кров’яних тілець і потенційні довгострокові наслідки для нервової системи.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment результати.
Майбутні перспективи
Оскільки Китай продовжує інтенсивно інвестувати в біомедичні дослідження, очікується, що область лікування Т-клітин CAR різко зросте. Китайське національне управління медичної продукції (NMPA) визнало перспективність лікування Т-клітин CAR, визначивши equecabtagene autoleucel як проривну терапію та ліки-сироту. Це схвалення демонструє відданість китайського уряду розробці передових медичних досягнень.
Крім того, equecabtagene autoleucel розглядається як можливе лікування нейромієліту зорового спектру. Це показує, що Т-клітинна терапія CAR може бути використана для інших речей, крім раку.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in CAR-Т-клітинна терапія for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Яка вартість терапії множинної мієломи CAR T-Cell у Китаї?
Вартість терапії CAR T-клітинами для множинної мієломи залежить від типу обраної терапії CAR T-клітинами та обраної лікарні. Вартість лікування FUCASO становить близько 200,000 200 доларів США в різних лікарнях. Вартість терапії CILTA-CEL також коливається в межах 250,000-XNUMX XNUMX доларів США. Однак пацієнти також можуть вибрати Клінічні випробування Т-клітинної терапії CAR яка коштуватиме від 60 до 80,000 XNUMX доларів США.
