1 грудня 2023 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів надало прискорене схвалення піртобрутинібу (Jaypirca, Eli Lilly and Company) для дорослих із хронічним лімфолейкозом або малою лімфоцитарною лімфомою (ХЛЛ/СЛЛ), які пройшли щонайменше дві попередні лінії терапії, включаючи інгібітор BTK та інгібітор BCL-2.
У дослідженні було розглянуто, наскільки добре це спрацювало в BRUIN (NCT03740529), всесвітньому відкритому багатокогортному дослідженні з однією групою за участю 108 осіб, які мали ХЛЛ або СЛЛ і вже проходили принаймні два інших лікування, включаючи інгібітор BTK і інгібітор BCL-2. Пацієнти пройшли в середньому 5 попередніх ліній терапії з діапазоном від 2 до 11. Сімдесят сім відсотків пацієнтів припинили використання попереднього інгібітора BTK через резистентність або погіршення хвороби. Препарат піртобрутиніб застосовували перорально в дозі 200 мг один раз на день і підтримували до прогресування захворювання або появи неприйнятної токсичності.
Основними показниками ефективності були загальна частота відповіді (ORR) і тривалість відповіді (DOR), оцінені незалежним комітетом з огляду на основі критеріїв iwCLL 2018 року. Частота об’єктивної відповіді (ORR) становила 72% з 95% довірчим інтервалом (CI) від 63% до 80%, а середня тривалість відповіді (DOR) становила 12.2 місяця з 95% CI від 9.3 до 14.7. Усі відповіді були неповними.
Найчастішими побічними ефектами (≥ 20%), не враховуючи терміни, пов’язані з лабораторними дослідженнями, були втома, синці, кашель, м’язово-скелетний дискомфорт, COVID-19, діарея, пневмонія, біль у шлунку, задишка, кровотеча, набряк, нудота, гарячка та головний біль. Аномалії лабораторних показників 3 або 4 ступеня, що вражали більше ніж 10% пацієнтів, включали зниження кількості нейтрофілів, анемію та зниження кількості тромбоцитів. У 32% пацієнтів були важкі інфекції, у 10% випадків повідомлялося про летальні інфекції. Матеріали для призначення включають застереження та рекомендації щодо інфекцій, кровотеч, цитопеній, серцевих аритмій та подальших первинних ракових захворювань.
Рекомендоване дозування піртобрутинібу становить 200 мг перорально один раз на день до прогресування захворювання або нестерпних ефектів.
рак
Lutetium Lu 177 dotatate схвалено USFDA для педіатричних пацієнтів віком 12 років і старше з GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, революційний метод лікування, нещодавно отримав схвалення від Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) для педіатричних пацієнтів, знаменуючи значну віху в педіатричній онкології. Це схвалення є маяком надії для дітей, які борються з нейроендокринними пухлинами (NETs), рідкісною, але складною формою раку, яка часто виявляється стійкою до звичайних методів лікування.
Аліша Мендосса
Травень 11, 2024
